基因编辑疗法初创公司为研究 DMD 获得了340 万英镑的资助

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在 Duchenne UK 与其他慈善机构合作的支持下,生物技术公司 MyoGene Bio 已获得加州再生医学研究所的资助,用于研究创新的基因编辑疗法。  基因编辑是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 等遗传疾病的突破性方法。它旨在通过改变患者的 DNA 序列来纠正有缺陷的基因。它不同于其他形式的基因疗法,后者旨在将新的遗传物质输送到细胞中。  

该公司的基因编辑预计将保留约87%的编码肌营养不良蛋白的基因序列。这将产生一种比其他基因治疗方法更具功能的蛋白质,由于其传递方式的限制,这种方法只能复制约三分之一的序列。

myogenebio正在开发的治疗方法将使用CRISPR基因编辑技术——该技术的发明者获得了2020年诺贝尔化学奖——来改变患者的DNA,使他们的身体能够产生肌营养不良蛋白。由于该策略修复了潜在的问题,它将减缓疾病的进展,并可能使患者寿命延长几十年。

此外,自早期研究以来,MyoGene Bio团队在其治疗中构建了一些方面,旨在预防副作用并解决潜在的安全问题。

MyoGene Bio的研究由CIRM资助,这是朝着与美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)召开会议开始准备提交研究性新药申请这一里程碑迈出的重要一步。更大的目标是在一年后对人类参与者进行杜兴治疗试验。

虽然目前批准的Duchenne疗法仅适用于1/8的患者,但MyoGene Bio的潜在疗法对抗了一个突变热点,使其适用于所有Duchenne患者的一半。它也可能有益于一些贝克肌营养不良症患者,该病起病较晚,症状比杜兴更轻。

这项研究使用称为 CRISPR 的革命性技术来精确切割和替换 DNA,将在 DMD 动物模型中进行测试。如果它被证明是安全有效的,MyoGene 希望能向美国食品和药物管理局 (FDA) 申请在研新药状态,以便在 2024 年之前在人体中进行测试。  

Duchenne UK 与国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤病研究所以及 Parent Project Muscular Dystrophy 共同资助了 MyoGene 的赠款申请,帮助推进了这项重要的临床前研究。  

Duchenne UK 研究总监 Alessandra Gaeta 说:“我们很自豪能够支持这项创新研究,该研究有可能对世界各地的 DMD 患者产生变革性影响。通过对基因编辑进行早期研究,我们正在帮助加速其发展并为该疗法进入临床铺平道路。” 

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