转自新华网：中国科学家开发出精确的基因编辑传递工具

北京——中国科学家开发了一种靶向递送系统，可以将基因编辑工具带到结肠细胞，为炎症性肠病提供精确治疗。

周四发表在《科学进展》杂志上的这项研究报告了一种 CRISPR-Cas9 前药纳米系统，该系统可以将一种基因编辑蛋白专门输送到小鼠结肠的炎症性病变，然后“开启”该蛋白质。

CRISPR-Cas9 是一种基因编辑工具，可用于编辑生物体内的基因。然而，流行的治疗工具的一个缺点是它可能不精确，导致在其他 DNA 位点进行不必要的编辑。

根据这项研究，中国浙江大学的研究人员在 Cas9 蛋白上涂上一层仿生细胞膜，在那里他们锚定了一个小分子“开关”。

他们发现，在小鼠中，溃疡性结肠中的刺激物会激活开关的化学臂，从而激活 Cas9 工具以降低致病蛋白的表达。

研究表明，该递送工具在小鼠结肠中保持了 Cas9 的高基因编辑水平，同时显着减少了肝脏、肺和脾脏中的编辑。

根据该研究，使用该工具，肝脏中不需要的编辑从大约 13% 减少到 2.6%。

该论文的第一作者、浙江大学的严晓杰告诉新华社，该系统可能为治疗难治性结肠疾病提供一种新方法。

Yan 说，基因组编辑前药还提供了一个概念验证示例，可通过体内特定的病理刺激精确调节 CRISPR-Cas9，这表明它具有治疗癌症等其他疾病的潜力

北京——中国科学家开发了一种靶向递送系统，可以将基因编辑工具带到结肠细胞，为炎症性肠病提供精确治疗。

周四发表在《科学进展》杂志上的这项研究报告了一种 CRISPR-Cas9 前药纳米系统，该系统可以将一种基因编辑蛋白专门输送到小鼠结肠的炎症性病变，然后“开启”该蛋白质。

CRISPR-Cas9 是一种基因编辑工具，可用于编辑生物体内的基因。然而，流行的治疗工具的一个缺点是它可能不精确，导致在其他 DNA 位点进行不必要的编辑。

根据这项研究，中国浙江大学的研究人员在 Cas9 蛋白上涂上一层仿生细胞膜，在那里他们锚定了一个小分子“开关”。

他们发现，在小鼠中，溃疡性结肠中的刺激物会激活开关的化学臂，从而激活 Cas9 工具以降低致病蛋白的表达。

研究表明，该递送工具在小鼠结肠中保持了 Cas9 的高基因编辑水平，同时显着减少了肝脏、肺和脾脏中的编辑。

根据该研究，使用该工具，肝脏中不需要的编辑从大约 13% 减少到 2.6%。

该论文的第一作者、浙江大学的严晓杰告诉新华社，该系统可能为治疗难治性结肠疾病提供一种新方法。

Yan 说，基因组编辑前药还提供了一个概念验证示例，可通过体内特定的病理刺激精确调节 CRISPR-Cas9，这表明它具有治疗癌症等其他疾病的潜力。