（原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译）

MARISA WEXLER, MS

2020年3月18日

Capricor疗法公司正在扩展开发外泌体基础技术，目前该技术正在被测试作为治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)的潜在方法。

Capricor的主要候选药物是针对DMD的CAP-1002，它由心球衍生细胞(CDCs)组成。 这些是心脏祖细胞，这意味着它们能够生长并分化为成熟的心脏细胞。 他们已经显示出再生的特性还有限制炎症和瘢痕形成的能力。

HOPE临床试验(Nct02485938)的1/2期结果表明，一次性使用CAP-1002直接进入心脏可改善DMD患者的心肌功能。 此外，它还提高了手臂和手部的力量，减少了心脏疤痕。 在HOPE-2(nct03406780)的2期临床试验中该疗法正在被进一步的评估，该实验正在进行的检测是对经过标准护理疗法的男孩和男子进行一年的治疗。

逐渐增加的证据表明，CDCs的治疗效果是可预期的，至少一部分是有效的，因为它们释放外泌体。 这些是微小的细胞内容物袋-如蛋白质、脂质和RNA分子-在细胞间的联系中起着关键作用。

Capricor总裁兼首席执行官琳达·马班(Linda Marban)在一份新闻稿中表示：“外泌体之所以具有潜在的实用性和变革性的众多原因之一是它们能够说细胞的语言。”

Capricor也在开发CAP-2003，由CDC衍生的外体组成，作为治疗DMD的方法。 临床前数据支持了实验治疗的有效性。 Capricor还在开发外泌体技术，作为脓毒症、移植物抗宿主病（干细胞移植的潜在并发症）和创伤的治疗方法。

为了配合开发外泌体技术的扩展计划，该公司聘请了约翰霍普金斯大学教授、外泌体专家斯蒂芬·古尔德(Stephen Gould)担任执行顾问。

“外泌体是身体的细胞和组织之间发送复杂信号的自然方式，”古尔德(Gould)说。 “因此，以外泌体为基础的疫苗有潜能引发对传染病和癌症的更有效的免疫反应，以外泌体为基础的疗法有稳定药物并将其送到预定作用地点的潜能。

马班(Marban)说：“对于古尔德(Gould)博士承诺帮助我们探索外泌体疫苗在预防人类疾病以及外泌体疗法治疗人类疾病方面的潜力，我们感到兴奋。 “我们期待着尽快宣布更多的更新，这些将进一步概述我们的一些近期目标包括我们的外泌体计划。

https://musculardystrophynews.com/2020/03/18/capricor-therapeutics-expands-exosome-technology-tested-in-dmd/