Capricor主持人呼吁讨论DMD的心脏并发症及其CAP-1002细胞疗法

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Capricor Therapeutics将主持电话会议并与心脏病专家进行网络视频直播,讨论与杜氏肌营养不良症(DMD)相关的心脏并发症,还将提供CAP-1002的最新进展,CAP-1002是DMD患者主要的候选细胞疗法。

 

该活动于美国东部时间4月15日下午1:30举行,迈克尔·泰勒(MD)是辛辛那提儿童医院医学中心的儿科心脏病学家而且是该中心心脏研究所的高级影像创新和心脏磁共振负责人。

有关如何参加通话会议的详细信息,请参见此处,有关观看网络视频直播的注册,请参见此处。

在电话会议期间,泰勒将作一个演讲,重点介绍DMD的心脏并发症,同时介绍其进展情况和备选治疗方案。他的演讲结束时,他将回答问题。

目前这种针对DMD的疗法正在被研究,因为它有改变身体的免疫系统以促进心脏修复的潜能。

一项名为HOPE的1/2期临床试验(NCT02485938)表明,将CAP-1002直接施用于心脏时,能够改善DMD患者的心肌功能并减少组织瘢痕形成。

一项名为HOPE-2的2 期临床试验(NCT03406780)正在对CAP-1002 进行评估,该试验正在评估该疗法在DMD男孩中的安全性和有效性。在试验过程中,男孩们被随机分配,接受CAP-1002或安慰剂,均通过静脉输注(直接注入血液),每三个月一次,为期一年。

HOPE-2的早期数据显示,与安慰剂相比,在三到六个月的时间内CAP-1002可以显着改善男孩的握力,手臂肌肉功能和肺功能。据报道,接受CAP-1002治疗的男孩的心脏功能和指尖之间的捏力都有轻微的改善。

Capricor首席执行官LindaMarbán博士在新闻稿中说:“我们计划在第二季度中旬宣布HOPE-2研究的最终12个月数据,因为所有患者的随访现已完成。”“基于我们在六个月时看到的积极结果,我们希望该数据到12个月的时候仍然保持强劲,之后活跃的患者将在一年的时间里接受最多四剂的CAP-1002”

“尽管我们意识到在国际COVID-19大流行中我们全都面临着挑战,我们仍然专注于为DMD患者推进我们的疗法的目标,而且在收到这些数据后我们期待与FDA合作,目的是尽快将这种治疗方法带给患者。“她补充道。

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