糖皮质激素能延缓可行走DMD患者并发症发生

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根据发表在《肌肉与神经》杂志上的一篇文章,杜氏肌营养不良症(DMD)患者失去行走 (LOA) 后使用皮质类固醇可能会延迟异常百分比预测用力肺活量 (ppFVC) 的发生。

在 LOA 后继续使用皮质类固醇至少 1 年的 DMD 男孩,与在 LOA 后 1 年内停止使用的男孩(P =.01)或从未接受过治疗的男孩相比,ppFVC 发病的平均年龄在统计学上更大(P = .01)。 P =.04)。然而,没有观察到 LOA 和异常 ppFVC 发作之间的时间显着差异。

与没有使用皮质类固醇( P = 0.047)或在 LOA 后一年内停止服用的男孩相比,LOA 后继续使用皮质类固醇超过 1 年会显着缩短从 LOA 到左心室功能异常的时间( P = .047)。 P =.047)。3组首次出现左心功能异常的平均年龄无差异。

作者说:“我们的研究结果强调了使用皮质类固醇治疗 DMD 的复杂性以及额外研究以确定延长治疗的益处和风险的重要性。”

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该研究还发现,继续服用皮质类固醇的男孩比未接受皮质类固醇或在 LOA 一年内停止治疗的患者走得更长。

作者建议:“对失去行走能力的 DMD 男孩使用皮质类固醇的前瞻性研究可能会确定益处并可以更好地阐明风险,从而可以更有效地为患者提供 LOA 后继续治疗的咨询。”

排除后,共有 398 名非走动 DMD 患者被纳入分析。使用肌肉萎缩症监测、跟踪和研究网络合作招募患者。

在这些患者中,101 人在 LOA 之前开始使用皮质类固醇治疗,并在之后继续使用 1 年或更长时间。193 名患者从未使用过皮质类固醇,104 名患者在 LOA 前后 1 年内停止治疗。

参考

巴特菲尔德 RJ、克里科夫 S、康威 KM 等人。来自 MD STARnet 的持续皮质类固醇治疗对患有杜氏肌营养不良症的非卧床男性心肺功能影响的评估2022 年 1 月 7 日在线发表。doi:10.1002/mus.27490

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