Capricor Therapeutics扩展DMD的外泌体技术

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Capricor Therapeutics正在扩大基于外泌体的技术的开发,这些技术正在接受测试,可以作为治疗Duchenne肌营养不良症 (DMD)的潜在方法。

Capricor对于DMD的主要候选药物是CAP-1002,它由心层来源的细胞(CDC)组成。这些是心脏祖细胞,这意味着它们能够生长并分化为成熟的心脏细胞。它们显示出再生特性,并具有限制炎症和疤痕的能力。

结果从1/2期HOPE临床试验(NCT02485938)显示,一次性给予CAP-1002直接进入人与DMD的心脏改善心脏肌肉功能。此外,它改善了手臂和手的力量,并减少了心脏瘢痕形成。该疗法正在 2期临床试验HOPE-2(NCT03406780)中进行进一步评估,该试验正在对男孩和男性进行为期一年的照护标准疗法进行测试。

越来越多的证据表明,CDC的治疗功效至少部分是由于它们释放外来体。这些是微小的细胞内容物袋,例如蛋白质,脂质和RNA分子,它们在细胞之间的通信中起着关键作用。

Capricor总裁兼首席执行官LindaMarbán博士在新闻稿中说:“外泌体之所以如此有用和具有变革性,其原因之一就是它们能够表达细胞的语言。”

Capricor还正在开发由CDC衍生的外来体组成的CAP-2003,作为DMD的治疗方法。临床前数据支持了实验疗法的有效性。Capricor还开发了外泌体技术,用于败血症,移植物抗宿主病(干细胞移植的潜在并发症)和创伤的治疗。

与计划扩展的外泌体技术开发相结合,该公司聘请了约翰·霍普金斯大学教授,外泌体专家Stephen Gould博士担任执行顾问。

古尔德说:“外来体是人体在细胞和组织之间发送复杂信号的自然方式。”“因此,基于外泌体的疫苗有可能引发针对传染病和癌症的更有效的免疫反应,而基于外泌体的疗法则有可能稳定药物并将其传递至预期的作用部位。”

Gould说,Capricor具有专业知识,可以扩大基于外泌体的产品的生产,并开发病毒疫苗,蛋白质疗法和遗传性疾病的治疗方法。

“ Gould博士致力于帮助我们探索基于外泌体的疫苗有助于预防人类疾病和基于外泌体的疗法在治疗人类疾病中的潜力,我们对此感到兴奋,”Marbán说。“我们期待不久后宣布更多更新,这将进一步概述我们的外泌体计划中的一些近期目标。”

 

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