加利福尼亚州布里斯班--( BUSINESS WIRE )--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) 和Mammoth Biosciences是一家开发下一代CRISPR 产品以治疗和检测疾病的生物技术公司，今天宣布建立新的合作伙伴关系，以开发体内基因- 使用 Mammoth 的下一代 CRISPR 系统编辑两种遗传疾病的疗法。

“猛犸象的独特技术与 Vertex 在严重疾病研究和开发方面无与伦比的经验相结合，只会加速计划，目标是满足医疗需求未得到满足的患者。”

Mammoth Biosciences 首席商务官兼治疗策略负责人 Peter Nell 表示： “我们相信，我们的新型超小型 CRISPR 系统有可能成为系统性和靶向递送体内基因编辑疗法的游戏规则改变者。” “猛犸象的独特技术与 Vertex 在严重疾病研究和开发方面无与伦比的经验相结合，只会加速计划，目标是满足医疗需求未得到满足的患者。”

在其独特的蛋白质发现引擎的驱动下，猛犸象的 CRISPR 平台由一个专有的新型超紧凑 Cas 酶工具箱组成，包括 Cas14 和 Casɸ。这些 Mammoth 系统的小尺寸以及进一步优化的参数有可能促进先进的传递，这可能会增加遗传疾病体内基因编辑的范围。

“Vertex 和 Mammoth 共同致力于开发有可能改变严重疾病患者的疗法，”Vertex Pharmaceuticals 首席科学官 David Altshuler 医学博士说。“我们期待通过添加 Mammoth 用于体内基因组编辑的超小型 CRISPR 系统来扩展我们的细胞和基因治疗能力，这将为我们提供另一套工具来解决我们感兴趣的许多疾病。”

关于合作

根据协议条款，Mammoth Biosciences 将收到 4100 万美元的预付款，包括以可转换票据形式进行的投资，并有资格在成功实现预定研究的基础上获得高达 6.5 亿美元的潜在未来付款，两个潜在项目的开发和商业里程碑。此外，Vertex 将针对此次合作可能产生的任何产品的未来净销售额支付分层特许权使用费。

关于Vertex

Vertex 是一家全球生物技术公司，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。该公司拥有多种已获批准的药物，可治疗囊性纤维化 (CF)——一种罕见的、危及生命的遗传疾病——的根本原因，并且在 CF 方面有几个正在进行的临床和研究项目。除了 CF，Vertex 在其他严重疾病方面拥有强大的研究性小分子药物管道，在这些疾病中，它对人类生物学的因果关系有深入的了解，包括疼痛、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症和 APOL1 介导的肾脏疾病。此外，Vertex 拥有快速扩展的细胞和基因疗法产品线，用于治疗镰状细胞病、β 地中海贫血、杜氏肌营养不良症和 1 型糖尿病等疾病。

Vertex 于 1989 年在马萨诸塞州剑桥市成立，现全球总部位于波士顿创新区，国际总部位于伦敦。此外，该公司还在北美、欧洲、澳大利亚和拉丁美洲设有研发基地和商业办事处。Vertex 一直被公认为该行业的最佳工作场所之一，包括连续 11 年入选《科学》杂志的最佳雇主名单，并被人权运动评为 LGBTQ 平等的最佳工作场所。如需公司更新和了解 Vertex 创新历史的更多信息，请访问www.vrtx.com或在 Facebook、Twitter、LinkedIn、YouTube 和 Instagram 上关注我们。

关于 Mammoth Biosciences
Mammoth Biosciences 正在利用生命的多样性为下一代 CRISPR 产品提供动力。通过新型 CRISPR 系统的发现和工程设计，该公司正在发挥其平台的全部潜力来读写生命密码。Mammoth 旨在通过一流的体内和体外方法开发永久性基因疗法疗法，并通过按需诊断使疾病检测民主化。通过利用其内部研发和对 Cas12、Cas13、Cas14 和 Casɸ 的独家许可，猛犸象可以为生命科学研究、医疗保健、农业、生物防御等提供增强的诊断和基因组编辑。Mammoth Biosciences 总部位于旧金山湾区，由 CRISPR 先驱、诺贝尔奖获得者 Jennifer Doudna 和 Trevor Martin、Janice Chen 和 Lucas Harrington 共同创立。该公司得到了顶级机构投资者的支持，包括 Redmile Group、Foresite Capital、Senator Investment Group、Sixth Street、Decheng、Mayfield、NFX 和 8VC，以及包括 Brook Byers、Tim Cook 和 Jeff Huber 在内的领先个人投资者。