固体生物科学  报道，在美国食品和药物管理局（FDA）正在请求对用于制造过程中的详细信息  的基因治疗 SGT-001，因为它回顾了临床举行放在此的1/2期试验的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗的候选。

IGNITE DMD（NCT03368742）将暂时搁置，Solid（该疗法的开发商）将继续满足监管机构的要求。该公司表示，正在生成新的制造过程数据和分析，并希望在9月之前提交。

Solid Biosciences首席执行官，总裁兼联合创始人Ilan Ganot在一份新闻稿中说：“我们与FDA一样，致力于确保患者安全，并正在与该机构合作解决临床问题。”

“我们认为患者安全是重中之重，并相信SGT-001的临床开发可以为患有这种破坏性疾病的患者带来有意义的收益，” Ganot补充说。

Duchenne是   由DMD基因突变引起的  。该基因编码肌营养不良蛋白 -一种主要存在于骨骼肌（用于运动）和心肌中的蛋白质-保护肌肉在收缩和放松时不受损害是必需的。

SGT-001旨在向肌肉细胞传递DMD基因的修饰版本，以帮助它们产生一种名为微肌营养不良蛋白的人工蛋白质，其功能类似于肌营养不良蛋白，但体积较小。

在IGNITE DMD中，基因治疗是针对DMD儿童和青少年的一次性治疗。到目前为止，已有六名患者通过静脉输注（进入血流）获得了SGT-001。

甲肌肉活检的最近分析  收集证明增加肌肉纤维生产microdystrophin蛋白的数量治疗两名患者给予最高剂量日期（2E14载体基因组/ kg）的三个月后-由高达20％在一个患者，并且由50％ –70％在另一个。

在健康人中，微量肌营养不良蛋白的水平也上升到肌营养不良蛋白正常量的17.5％，而肌肉损伤的指标则更低。

在一个7岁男孩经历了与治疗相关的严重不良事件（包括低血小板和红细胞水平，急性肾损伤和补体系统激活）后，FDA 在11月暂停了该试验  。 30种血液蛋白质是人体免疫防御系统的一部分。他也接受了更高剂量的治疗。

这是FDA进行的第二次临床试验。第一次发生于2018年3月，因为第一个接受SGT-001治疗的孩子因类似的严重反应入院住院治疗。该禁令也解决了制造方面的担忧，并  在大约三个月后取消了。

Solid对FDA在四月份举行的11月举行的会议作出了回应，并指出其试验的临床方案已进行了更改，以提高患者的安全性，并提供了有关其制造工艺改进的信息。监管机构决定保留该保留权，并要求提供与SGT-001制造相关的更多数据。

“公司正在生成这些数据，并希望在2020年第三季度末之前将这些信息提交给FDA，” Solid在其新闻稿中写道。

SGT-001 在美国被授予罕见的儿科疾病地位，并在美国和欧盟获得孤儿药称号。