Viltolarsen可用于扩展访问计划下的美国DMD患者

839人浏览 / 0人评论

NS Pharma在美国 启动了一项扩大的获取计划(EAP),以允许某些  杜氏肌营养不良(DMD)患者获得其研究性  外显子跳过  疗法viltolarsen的获取权。

该计划将允许医生免费为符合其他入选标准的,能够接受外显子53跳跃的美国DMD患者开具viltolarsen处方。

EAP旨在在临床试验范围之外为患有严重或危及生命的疾病,几乎没有或没有适当治疗,以及当治疗的潜在利益大于其潜在风险时提供预批准的研究性治疗。

Nippon Shinyaku的子公司NS Pharma  在一份  新闻稿中表示,它致力于研究viltolarsen的功效和安全性。

要申请该计划,患者的医疗保健提供者必须向NS Pharma提出要求,并将对每个病例​​进行资格审查。医生可以通过发送电子邮件至nspharma.expandedaccess@earlyaccesscare.com来请求更多信息。

患有DMD的人由于DMD  基因的突变而导致肌营养不良蛋白(肌肉营养必需的蛋白质)的产生受损  。

Viltolarsen(NS-065 / NCNP-01)是一种直接注射到血液中的外显子跳跃疗法,旨在治疗外显子53致病突变的DMD患者,约占所有DMD病例的8%。

外显子就像一个拼图,其中包含产生蛋白质的信息。该疗法的工作原理是“掩盖”突变的外显子53,并允许DMD基因中的其他部分拼图以能够产生较短但功能版本的肌营养不良蛋白的方式连接。

美国食品药品监督管理局(FDA)正在对NS Pharma申请批准viltolarsen的申请进行优先审查,预计将在7月至9月之间做出决定。该机构先前授予了viltolarsen 快速通道,  孤儿药和罕见的儿科疾病称号,所有这些都是为了加快该疗法的开发和审查。

在日本,维托拉尔森获得了  Sakigake  (旨在及早引入创新药物或医疗设备)和孤儿药名称,日本厚生劳动省也正在审查类似的申请  。

该申请基于北美的2期临床试验(NCT02740972)和日本的1/2期试验的有希望的结果,该试验评估了合格的DMD患者每周两次服用维妥拉森的安全性和有效性。

来自美国和加拿大的试验数据表明,使用维妥拉森治疗六个月是安全的,并且可以恢复4至10岁DMD男孩肌肉中的肌营养不良蛋白水平。

Nippon Shinyaku和NS Pharma现在正在招募多达74名年龄在4岁至7岁之间的DMD,适合于外显子53跳过,进行一项名为RACER53(NCT04060199)的3期试验,以进一步测试80 mg / kg的viltolarsen,最多可检测48个周。

目前,仅在日本和美国招募参与者,但预计其他国家/地区的站点将来会开放。有关联系方式和临床站点的更多信息,请参见此处

如果最近获得美国Sarepta Therapeutics公司的  Vyondys 53  (golodirsen)的有条件批准,  如果获得FDA的批准,viltolarsen将成为针对DMD易突变外显子53突变的DMD患者的第二种疗法

全部评论