辉瑞的新阶段1B结果对杜尚肌肉萎缩症(DMD)支持的步态性男孩进行基因治疗,将其推进到重要的第3阶段研究

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原文链接: 辉瑞官网报道

2020年5月15日,星期五– 8:00 amEDT

辉瑞公司(纽约证券交易所代码:PFE)今天宣布了有关PF-06939926的更新的1B期临床数据,这是一种正在研究中的治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因研究疗法。

来自9个6至12岁(平均年龄:8岁)的DMD动态男孩的初步数据表明,PF-06939926的静脉内给药在输注期间耐受性良好,即使考虑到因素,其疗效和安全性也令人鼓舞本质上更严重的那些不良事件。

该治疗在输注后12个月内在多个功效相关终点上提供了持久且统计学上显着的改善,包括持续持续的微量肌营养不良蛋白表达水平和North Star Ambulatory Assessment(NSAA)评定量表的改善,这是一项经过验证的方法肌肉功能。记录了三个严重的不良事件(SAE),其中两个反映了可能的补体激活。尽管这两个SAE本质上很严重,但所有这三个事件在2周内已完全解决,这鼓励人们进行密切监视和早期干预有助于减轻补体激活的影响。

这个新的数据集包括有关12个新的12个月安全性,抗肌营养不良蛋白表达以及另外3个男孩的探索性功能终点的最新结果,今天在美国基因与细胞疗法学会(ASGCT)的虚拟口头会议上首次进行了介绍。年度会议。鼓励人们进行密切监测和早期干预有助于减轻补体激活的影响。这个新的数据集包括有关12个新的12个月安全性,抗肌营养不良蛋白表达以及另外3个男孩的探索性功能终点的最新结果,今天在美国基因与细胞疗法学会(ASGCT)的年度会议上首次进行了介绍。

鼓励人们进行密切监测和早期干预有助于减轻补体激活的影响。这个新的数据集包括有关12个新的12个月安全性,抗肌营养不良蛋白表达以及另外3个男孩的探索性功能终点的最新结果,今天在美国基因与细胞疗法学会(ASGCT)的会议上首次进行了介绍。

 

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