• 在其安慰剂交叉队列中，48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分，具有统计学意义，并且 SRP-9001 的安全性与第 1 部分中看到的一致。
• 没有治疗-相关的严重不良事件，没有死亡，也没有由于不良事件导致研究中止。 

马萨诸塞州剑桥市，2022 年 1 月 10 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- 罕见病精准基因医学领域的领导者Sarepta Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SRPT），今天公布了 SRP-9001 研究第 2 部分的主要结果- 102（研究 102）是一项正在进行的、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估单剂量 SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）在 41 名杜氏肌营养不良症患者中的安全性、有效性和耐受性，其中 21他们在安慰剂交叉队列中。SRP-9001是一种研究性基因转移疗法，旨在将其微肌营养不良蛋白编码基因传递到肌肉组织，以靶向生产微肌营养不良蛋白。结果于今天在第 40届摩根大通医疗保健会议上公布。

安慰剂交叉组（n=20，服用 SRP-9001 时年龄 5-8 岁）接受 SRP-9001 治疗的参与者在 48 周时的平均北极星动态评估*得分比倾向性高 2.0 分，具有统计学意义。得分加权外部控制**（p值=0.0009）。这些第 2 部分参与者的平均 NSAA 分数比 SRP-9001 治疗组的基线提高了 1.3 分，而外部对照组 (n=103) 的 NSAA 分数比基线下降了 0.7 分。其他结果将在未来的医学大会上分享。

“我们很高兴报告我们在 Duchenne 进行的盲法、安慰剂对照研究 102 第 2 部分的积极结果，与预先指定的相比，SRP-9001 在交叉给药的患者中的 48 周功能益处具有统计学意义匹配的外部控制。此外，SRP-9001的安全性与之前的大量临床数据保持一致，”Sarepta 总裁兼首席执行官 Doug Ingram 说。“研究 102，第 2 部分的结果增加了迄今为止产生的 SRP-9001 的全部证据——在多项临床试验和超过 80 名患者的给药中取得了有希望的结果，包括广泛的表型以及最年长和最重的杜氏患者迄今为止，将接受全身 AAV 基因治疗输液。我们在多项试验中看到的全部结果增强了我们对这种疗法潜在的疾病缓解益处的信心，并加强了我们对 EMBARK 成功概率的信念，我们目前正在进行的大型 3 期安慰剂对照全球研究和给药。每天都在提醒我们，杜氏是一种残酷的、致命的疾病，而 SRP-9001 是我们所有人都必须解决对改变这种疾病轨迹的治疗需求的最大近期希望。我们将继续尽快采取行动，将 SRP-9001带给美国和世界各地的患者。” 目前正在进行的第三阶段安慰剂对照全球研究和给药。

每天都在提醒我们，杜氏是一种残酷的、致命的疾病，而 SRP-9001 是我们所有人都必须解决对改变这种疾病轨迹的治疗需求的最大近期希望。我们将继续尽快采取行动，将 SRP-9001带给美国和世界各地的患者。” 目前正在进行的第三阶段安慰剂对照全球研究和给药。每天都在提醒我们，杜氏是一种残酷的、致命的疾病，而 SRP-9001 是我们所有人都必须解决对改变这种疾病轨迹的治疗需求的最大近期希望。我们将继续尽快采取行动，将 SRP-9001带给美国和世界各地的患者。”  

研究 102 第 2 部分中治疗的患者的安全性概况与第 1 部分中的一致。没有与治疗相关的严重不良事件，没有死亡，也没有因不良事件导致研究中止。在第 2 部分接受治疗的患者中，最常见的与治疗相关的不良事件是呕吐，与第 1 部分相似。对于第 1 部分接受治疗的患者，经过两年的随访，没有出现新的安全信号。

研究 102 仍在进行中，除了对功能结果进行长期评估外，还将继续监测所有参与者的安全性。

* NSAA 是一个包含 17 个项目的评分量表，用于测量患有杜氏的行走个体的功能性运动能力。它用于监测疾病的进展和治疗效果，使其适合作为 Duchenne 临床试验的终点。

**外部对照使用前瞻性定义的 Duchenne 患者综合对照组，与研究 102 的参与者匹配包括年龄、类固醇使用、基线 NSAA 和定时功能测试在内的变量。前瞻性定义的倾向评分分析允许稳健平衡多个变量。

关于研究 SRP-9001-102（研究 102）
研究 SRP-9001-102（研究 102）是一项双盲、1:1 随机、安慰剂对照的 SRP-9001 临床试验，受试者为 41 名 4 至 7 岁的杜氏肌营养不良症患者。研究 102 使用临床过程SRP-9001 材料有两个主要终点：与安慰剂相比，12 周时微肌营养不良蛋白的表达和 48 周时 NSAA 总分的变化。次要终点包括某些定时功能测试；通过免疫荧光纤维强度测量微肌营养不良蛋白的表达；和通过免疫荧光肌营养不良蛋白阳性纤维百分比测量的微肌营养不良蛋白表达。在第 1 部分中，治疗组和安慰剂组的结果在治疗后 48 周内进行了比较。在第 2 部分中，该研究对参与者和调查人员保持盲态，而安慰剂组的所有参与者都转而接受积极治疗，并且所有参与者都被跟踪了另外 48 周，同时评估了安全性和有效性。参与者将在治疗后进行为期五年的评估。

关于 SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）
SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）是一种研究性基因转移疗法，旨在将编码微肌营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，以靶向生产微肌营养不良蛋白。Sarepta 负责 SRP-9001的全球开发和制造，并计划在获得 FDA 批准后在美国将 SRP-9001商业化。2019 年 12 月，罗氏与 Sarepta 合作，将罗氏的全球影响力、商业存在和监管专业知识与 Sarepta 的 Duchenne 基因治疗候选药物相结合，以加快美国以外患者获得 SRP-9001的速度。Sarepta 拥有最初由全国儿童医院的 Abigail Wexner 研究所开发的微肌营养不良基因治疗项目的独家权利。

关于杜氏肌营养不良症
呼吸肌功能障碍导致的呼吸困难增加需要通气支持，而心功能不全可导致心力衰竭。这种情况普遍是致命的，患者通常在二十多岁时死于这种疾病。

关于 Sarepta Therapeutics
Sarepta 肩负着一项紧迫的使命：为破坏生命和缩短未来的罕见疾病设计精准基因医学。我们在杜氏肌营养不良症 (DMD) 和肢带型肌营养不良症 (LGMDs) 领域担任领导职务，目前我们有 40 多个项目处于不同的发展阶段。我们庞大的管道由我们在基因治疗、RNA 和基因编辑方面的多平台精密基因医学引擎驱动。欲了解更多信息，请访问 www.sarepta.com或在Twitter、 LinkedIn、 Instagram和Facebook上关注我们。

Sarepta官网原文链接：