研究他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症有效性的临床试验更新

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Duchenne UK 现已收到 TAM-DMD 临床试验的初步数据,该试验正在研究他莫昔芬(一种乳腺癌药物)作为 DMD 有效治疗方法的安全性和有效性。

Duchenne UK 与我们的慈善合作伙伴一起资助了一项名为 TAMDMD 的试验,以评估他莫昔芬的安全性和有效性,他莫昔芬是一种目前用于治疗乳腺癌并显示出治疗 D​​MD 前景的药物。我们现在已经收到了试验的初步数据。

该数据将接受他莫昔芬的一组男孩的疾病进展与接受安慰剂的一组男孩的疾病进展进行了比较,现在已经在试验的初始阶段完成后进行了分析。该分析发现,在 48 周的试验期内,他莫昔芬和安慰剂组的患者在所有临床和 MRI 终点均表现出轻微的疾病进展。虽然他莫昔芬组有疾病进展较少的趋势,但两组之间的差异不足以确定他莫昔芬是否有效延缓疾病进展。

对数据的进一步分析正在进行中,调查人员专门试图了解为什么接受安慰剂的男孩组没有像预期的那样进步——这一结果导致两组之间的差异很小。

然而,数据显示,在这项试验和后续的开放标签扩展中,迄今为止没有出现安全问题,并且该药物的耐受性普遍良好。

但是,根据这些初始数据,临床团队得出结论,该试验未达到其主要目标。这些初步结果现已传达给所有试验地点和参与者,并且正在进一步讨论有关数据和仍参加开放标签扩展研究的男孩的后续步骤。该组的临床决定将与参与者及其家人一起根据对所有可用临床信息的审查做出。

虽然这些不是我们一直希望的结果,但我们非常感谢所有临床医生和赞助商的支持,当然也感谢所有参与这项试验的人。我们还要感谢所有的资助者:E-Rare;尤里卡基金会;亚历克斯的愿望;加入杰克;Duchenne Parent Project 荷兰;摩纳哥抗肌萎缩症协会;杜兴现在;杜兴瑞士;瑞士肌肉疾病研究基金会;照顾康纳;布兰登基金;以及我们所有的家庭基金——为 Felix、Team Felix、Help Harry、Archie's March、Jacobi's Wish、Jack's Mission、Chasing Connor's Cure、Smile with Shiv、Team Oscar 和 Jack's Aim。

随着我们继续分析数据,我们将保持透明的沟通,我们预计能够在 2022 年在同行评审期刊上发表完整数据。

原文链接 :https://www.duchenneuk.org/update-on-the-clinical-trial-to-investigate-the-effectiveness-of-tamoxifen-in-duchenne-muscular-dystrophy/

 

 

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