截止2021年6月,在国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网查询,有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。 维托拉生是由日本新药株式会社(Nippon Shinyaku)研发的
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(原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译) MARISA WEXLER, MS 2020年3月18日 Capricor疗法公司正在扩展开发外泌体基础技术,目前该技术正在被测试作为治疗Duc
(原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译) 亲爱的杜氏社区: 今天上午我们发布了一篇新闻稿,提供了商业更新,包括IGNITE(点燃)DMD中新患者的数据,该实验是Solid的SGT-001
(原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译。) 由造血PGD合成酶生产的前列腺素D2(PGD2),这与肌肉坏死有病理性的牵连。这项随机、双盲、安慰剂对照的早期2期研究(NCT 0275204
纯合/杂合/半合子 人类基因组是二倍体,基因都是在一条条染色体上,每两条类似的染色体被组合成一对; 每个人都是有46条,23对染色体,其中男性是 22对+XY,女性是 22对+XX。前22对被称为常染
结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据 通过肌电图测量,治疗 6 个月时,患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加,最高可达基线的 200% 第一个(
药学博士 Deanna Tucker 是 Sarepta Therapeutics 的医学科学联络小组负责人 六年前,马萨诸塞州剑桥的 Sarepta Therapeutics 成为第一家获得美国食品
今天,CureDuchenne Ventures 很高兴地分享,我们对Code BioTherapeutics及其下一代基因治疗平台进行了研究投资。这是一项很有前途的技术,旨在克服基因治疗的当前局限性
摘要:遗传性包涵体肌病(h-IBM)是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称,呈常染色体显性或隐性遗传,临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类,但仍有基因不明的表
根据发表在《肌肉与神经》杂志上的一篇文章,在杜氏肌营养不良症(DMD)患者失去行走 (LOA) 后使用皮质类固醇可能会延迟异常百分比预测用力肺活量 (ppFVC) 的发生。 在 LOA 后继续使用皮质
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