FDA为Epichenium的EB002授予Duchenne和Becker MD的孤儿药称号,用于治疗杜兴氏和贝克尔肌营养不良症。 该称号支持开发罕见疾病(在美国影响不到20万人的疾病)的实验疗法。它
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适用于外显子跳过的杜氏患者 美国FDA已批准Sarepta公司Eteplirsen(跳跃51号外显子),外显子53跳跃的Golodirsen药物的上市。日本批准了NS Pharma外显子53跳跃的Vi
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美国PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款 美国DMD患者父母组织(PPMD)和英国DMD组织( Duchenne UK )联合出资100万美元,资助杜氏营养不良(D
SRP-9003基因治疗LGMD2E在1年后显示疗效 在单次施用基因治疗 SRP-9003在低剂量继续导致在三个孩子与功能性措施显著改善肢带型肌营养不良从1/2期试验显示(LGMD)类型2E,一年的数
Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接:http://rs.yiigle.com/CN1121372
Duchenne 的渐进性与疾病不同阶段的不同症状有关。这可能包括早期站立和行走困难,以及在后期阶段,心脏和肺部肌肉退化,这会导致危及生命的并发症。 “研究 Duchenne 潜在治疗方法的挑战之一是
一、在 CRISPR 系统之外发现了新的可编程基因编辑蛋白 研究人员发现 RNA 引导的酶比以前认为的更加多样化和广泛。 詹妮弗·米查洛夫斯基 | 麦戈文脑研究所 发布日期:2021 年 9 月 15
简单来说 超过 10% 的遗传疾病是由阻止细胞制造完全形成蛋白质的突变引起的。一种使用抑制转移 RNA (tRNA) 的实验性疗法可以帮助覆盖这些突变并恢复正常的蛋白质生产。尽管这项技术可以追溯到近
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