基因治疗开发商 Precision BioSciences 将整个两小时的研发演示用于其管道中涉及体内基因编辑的产品——旨在直接注射到患者体内以纠正遗传疾病的疗法。 联合创始人兼首席科学官 Derek
阅读更多...
该系统使研究人员能够更多地控制DNA的变化,从而可能打开挑战基因编辑器的条件。 与流行的CRISPR-Cas9系统相比,一种名为prime编辑的新型基因编辑工具能够更精确地控制DNA编辑(如图所示)
转自公众号:细胞与基因治疗领域,点击查看公众号文章原文 基因治疗(特别是腺相关病毒AAV介导的基因治疗)已经进入高速发展的快车道。诺华、强生、罗氏、辉瑞、赛默飞等多家跨国公司均进军基因药物,目前已有多
2021年11月17日——Santhera Pharmaceuticals(SIX:SANN)和ReveraGen Biopharma(US:private)宣布成功完成了与美国食品和药物管理局(FD
2021 年 11 月 22 日美国东部时间上午 7 点 罗克维尔,马里兰州, 2021 年 11 月 22 日 /美通社/ -- 用于治疗 Duchenne 的潜在一次性基因疗法,包括一种新型、优化
微小的Cas核酸酶对猛犸象公司起到的作用 直到最近,猛犸生物科学公司还是一家使用CRISPR技术的诊断公司,但通过与Vertex Pharmaceuticals新宣布的合作伙伴关系,猛犸象在治疗领域的
Vertex 将使用 Mammoth 专有的超小型 CRISPR 系统来发现和开发新的体内基因编辑疗法 2021 年 10 月 26 日 09:00 东部夏令时间 加利福尼亚州布里斯班--( BUSI
杜氏肌营养不良症Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) 是一种单基因遗传性疾病,患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化,10岁左右失去行走能力,最终会因为心肺功能的严重损伤而在2
编者按:基因药物历经逾五十年的潮起潮落,在治疗遗传病、罕见病等方面取得了重大进展。按照基因药物的特性,可以分为狭义的基因治疗、基因编辑和基因调控。本次分析基于基础研究论文和专利活动数据、以及近期行业新
编者按:寡核苷酸领域(Oligonucleotides)历经诸多坎坷起伏后,近年来得到迅速发展。本文简要分析了寡核苷酸领域的基础研究、技术合作、融资交易现状。通过数据分析发现,寡核苷酸领域中反义寡核苷
登陆 注册
至爱微信服务号