今天我们了解到,参与辉瑞 1B 期开放标签研究的一名年轻人遭受了毁灭性的损失。这项研究正在评估 PF-06939926,它是辉瑞公司的 AAV9 基因治疗 Duchenne 候选药物。 据该公司称,“
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当我亲自遇到让我无言以对的人时,这种情况并不常见。但我有这种反应,特别是在这个反思和给予的时候,当我遇到一个名叫Elijah Stacy的年轻人时,他 20 岁,他在九月份出版了一本名为A Small
2022 年 1 月 10 日星期一 四年的研究合作结合了辉瑞在全球药物开发方面的丰富经验,包括利用信使 RNA (mRNA)、脂质纳米颗粒 (LNP) 和基因治疗的项目,以及 Beam 在碱基编辑和
协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 猛犸象将收到 4000 万美元的预付款,如果成功实现,未来可能会收到超过 10 亿美元的里
EDG-5506 耐受性良好,未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明,目标参与度很高,肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平 EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD 成人的
美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中,48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分,具有统计学意义,并且 SRP
2017年12月19日,费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性疾病的基因疗法的批准,这是经过数十年旨在寻找纠正 DNA 错误方法的研究的里程碑。 从那时
当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床应用,但大量患者将无法受益,因为他们的病情是由基因组缺失引起的。在这里,CMN 与巴塞罗那
为什么神经肌肉疾病的新疗法如此昂贵? 早在 2016 年 12 月,当美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Spiraza——一种由 Biogen 开发的用于治疗所有类型脊髓性肌萎缩症 (SMA)
lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的增长,超过了大多数生物技术和健康领域 加利福尼亚州 ALISO VIEJO--( BUSI
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