协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 猛犸象将收到 4000 万美元的预付款,如果成功实现,未来可能会收到超过 10 亿美元的里
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EDG-5506 耐受性良好,未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明,目标参与度很高,肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平 EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD 成人的
美国东部时间 22 年 1 月 10 日上午 10:50 在其安慰剂交叉队列中,48 周时的平均 NSAA 得分比 Duchenne 患者的外部对照对照组高出 2.0 分,具有统计学意义,并且 SRP
2017年12月19日,费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性疾病的基因疗法的批准,这是经过数十年旨在寻找纠正 DNA 错误方法的研究的里程碑。 从那时
当前的基因编辑工具可以有效地破坏 DNA 序列或纠正与遗传性疾病相关的细微突变。虽然这些策略正在积极地用于临床应用,但大量患者将无法受益,因为他们的病情是由基因组缺失引起的。在这里,CMN 与巴塞罗那
为什么神经肌肉疾病的新疗法如此昂贵? 早在 2016 年 12 月,当美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Spiraza——一种由 Biogen 开发的用于治疗所有类型脊髓性肌萎缩症 (SMA)
lobal Genes 的 NEXT 报告记录了对罕见病的 229 亿美元投资以及对该类别的兴趣和投资者信心的增长,超过了大多数生物技术和健康领域 加利福尼亚州 ALISO VIEJO--( BUSI
Ibrahim 和 Ayşe 探索了肌肉剪切波弹性成像 (SWE) 作为辅助临床工具在监测小儿肌肉骨骼疾病如杜氏肌营养不良症(DMD) 中的应用。他们的研究是以“弹性成像——临床医学应用”为题出版的一
根据发表在《肌肉与神经》杂志上的一篇文章,在杜氏肌营养不良症(DMD)患者失去行走 (LOA) 后使用皮质类固醇可能会延迟异常百分比预测用力肺活量 (ppFVC) 的发生。 在 LOA 后继续使用皮质
摘要:遗传性包涵体肌病(h-IBM)是一组病理表现类似散发性包涵体肌炎的遗传性骨骼肌疾病的总称,呈常染色体显性或隐性遗传,临床表现有明显的异质性。目前h-IBM根据基因型共分为7类,但仍有基因不明的表
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