本文罗列了设计基因编辑治疗疾病领域的公司，其中包括中国、美国、法国 等74家基因公司。笔者整理了有关于遗传病的公司22家（不含未披露研究方向的公司），其中涉及杜氏肌营养不良的公司4家。其他涉及到癌症、镰状细胞贫血症、帕金森、急性髓系白血病(AML)、HIV-1感染/艾滋病等相关疾病就不在这边赘述，感兴趣的朋友可以到原网页阅读，网址：https://crisprmedicinenews.com/companies/

1.呈诺医学，中国北京，Allife Medical Science and Technology 是一家专注于开发用于治疗遗传疾病和癌症的下一代细胞疗法的公司。该公司使用 CRISPR 对其细胞产品进行基因改造，目前正在进行多项临床试验。呈诺医学拥有成熟的诱导多能干细胞(iPSC)制备技术。在此基础上，我们正在分期研发针对罕见病、帕金森、糖尿病和心血管疾病的治疗产品。现阶段，侧重于法布雷(Fabry)和渐冻症(ALS)。公司网址http://www.allifetech.com/。

2.蓝鸟生物，美国马里兰州剑桥，主要焦点基因治疗和基因编辑治疗遗传病，疾病(基因编辑)*血友病和其他严重遗传疾病。蓝鸟生物开发了新的基因和癌症疗法。该公司正在开发其专有的megatal基因编辑技术，尽管它仍必须披露其第一个临床前候选基因。该公司与Novo Nordisk合作，共同开发下一代产品。体内基因组-编辑治疗遗传病，包括血友病。

网站: https://www.bluebirdbio.com/

3.Généthon 法国伊利诺伊州 主要焦点基因治疗和基因编辑治疗遗传病，公司阶段临床，疾病(基因编辑)镰状细胞病，β地中海贫血，Duchenne肌营养不良症，溶酶体代谢疾病。Généthon是一家致力于开发针对罕见疾病的基因疗法的法国公司。该公司开发基于基因编辑的疗法以及其他类型的基因疗法。它的基因编辑活动主要围绕造血干细胞和血液疾病，如镰状细胞疾病. 网站: https://www.genethon.com/

4.亨特医学，美国马里兰州剑桥，主要焦点基因编辑用于遗传病的治疗，公司阶段临床前 Hunterian医学旨在使CRISPR能够在有限的AAV包装能力范围内交付，这是目前治疗性基因组编辑中的主要挑战之一。该公司正在探索一系列疾病和孤儿的许可证和/或发展的迹象，尽管它尚未披露其主要治疗方案的目标和适应症。网站: https://www.hunterian.com/

5.Integra治疗学，巴塞罗那、加泰罗尼亚、西班牙，主要焦点基因编辑用于遗传病的治疗，公司阶段临床前，疾病*未披露，Integra治疗公司是一家专注于下一代基因写作的初创公司。该技术以CRISPR系统为基础，CRISPR系统与转座子酶和整合酶蛋白融合，具有很强的基因转移能力。因此，该系统不依赖病毒载体将基因编辑组件传送到细胞中。该公司还必须披露这项技术的具体细节，以及其领先的治疗候选人。网站: https://integra-tx.com/

6.LogicBio治疗学，美国马里兰州莱克星敦，主要焦点*遗传病的基因组药物，公司阶段临床，疾病(基因编辑)*甲基丙二酸血症(MMA)，Crigler-Najjar综合征，酪氨酸血症1型，Wilson病，其他未披露。LogicBio治疗学开发了它的GeneRide™平台，作为一种新的基因编辑方法。该技术利用细胞的自然DNA修复过程，不需要外部提供的核酸酶。该公司目前有一个临床开发计划，针对罕见的疾病甲基丙二酸血症。该候选药物目前正在I/II期临床试验中测试。网站: https://www.logicbio.com/

7.猛犸生物科学，美国布里斯班CA，主要焦点利用新型CAS酶诊断和治疗遗传病，公司阶段*商业(诊断)、临床前(治疗)，疾病*新冠肺炎(诊断)，未披露。猛犸生物科学致力于发现用于诊断和治疗应用的新型CRISPR系统。该公司目前正在开发CRISPR-CA 12、CA 13、CA 14和CAΦ，这可能比目前使用的系统具有优势。DETECTRTM该平台基于这些CRISPR系统，目前已应用于SARS-CoV-2测试.尽管牵头项目仍未披露，但该公司还开发了用于治疗遗传病的CRISPR系统。该公司由诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德娜共同创立。网站: https://mammoth.bio/

8.诺华，美国马萨诸塞州剑桥(总部)，瑞士巴塞尔，主要(CRISPR)焦点*治疗遗传性血液病和癌症，公司阶段临床，疾病镰状细胞病、癌症。诺华是一家全球性的大型制药公司。该公司主要参与基因编辑技术的治疗开发，与Intellia治疗学。这两家公司正在共同开发一项治疗镰状细胞病的计划，目前正在早期临床试验中进行测试。两家公司还在开发多个未披露的临床前资产。网站: https://www.novartis.com/

9.诺和诺德，丹麦Bagsvaerd，主要(基因编辑)焦点基因治疗和基因编辑治疗遗传性血液病，疾病(基因编辑)*血友病和其他严重遗传疾病。诺和诺德是一家大型制药公司，在糖尿病、肥胖症、心血管疾病、血液疾病和肝脏疾病等领域开发治疗方法。该公司主要通过与蓝鸟生物。这两家公司已同意共同开发下一代。体内基因组-编辑包括血友病在内的遗传病治疗，使用蓝知更鸟专有的megaTAL基因编辑技术。Novo Nordisk还与专注于微生物技术的丹麦公司合作。网站: https://www.novonordisk.dk/

10.精密生物科学，美国北卡罗莱纳州达勒姆，主要焦点基因编辑用于治疗遗传病和癌症，公司阶段临床，疾病非霍奇金淋巴瘤(NHL)、多发性骨髓瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、Duchenne肌营养不良症、原发性高草酸尿症1型、慢性乙型肝炎感染。精密生物科学利用其专有的弓状基因组编辑模板来开发新型的CAR-T和基因编辑疗法。该平台是基于归巢内切酶I-CREI，允许单一，高度特异性的DNA编辑。该公司已将多个CAR-T项目推向临床试验，主要用于治疗血液病。此外，该公司的业务范围很广。体内基因校正管道正在开发中，用于治疗遗传病。网站: https://precisionbiosciences.com/

11.PrimeMedicine，美国马里兰州剑桥，主要焦点*初级编辑，用于治疗遗传疾病，公司阶段临床前，疾病*未披露。PrimeMedicine是一家初创公司，专注于初级编辑。PRIMAL编辑是一种新颖的CRISPR衍生基因编辑技术，最早于2019年10月被披露.尽管该公司尚未透露其首个临床前候选人，但该公司以3.15亿美元(合3.15亿美元)的A、B系列资金联合推出。该公司是由刘大伟教授共同创立的，他也是该公司的共同创办人。网站: https://primemedicine.com/

12.Regeneron制药公司，美国纽约州塔里镇 主要(基因编辑)焦点*遗传病基因编辑，公司阶段*商业，疾病*转胸腺肽(ATTR)淀粉样病、血友病A和B，多重不明。Regeneron是一家上市的大型制药公司，自1988年开始运营。该公司专注于广泛的疾病领域，但最近与其达成了一项合作协议。Intellia治疗学。这两家公司共同开发了体内和体内外的治疗方法。最先进的方案，NTLA-2001正在开发，作为一次，在体内治疗转胸腺肽(ATTR)的淀粉样变.网站: https://www.regeneron.com/

13.SANA生物技术，西雅图，华盛顿，美国，主要焦点*遗传病和癌症的细胞工程，公司阶段临床前，疾病(基因编辑)*未披露，SANA生物技术公司是一家总部位于西雅图的公司，致力于开发体内和体外工程细胞疗法。利用其FusoGen技术平台，该公司的目标是创建体内工程CAR-T细胞，这可能绕过许多障碍与传统的CAR-T细胞疗法.同样，该公司的免疫系统技术也被应用于体外工程供体和干细胞衍生细胞疗法。该公司已从BEAM治疗学将CRISPR-Cas12b系统用作多个ITS的一部分体外工程细胞方案。网站: https://sana.com/

14.Sarepta治疗学，美国马里兰州剑桥，主要焦点基因治疗与基因编辑治疗肌营养不良，公司阶段临床，疾病*杜氏肌营养不良症(DMD)。Sarepta治疗公司是一家临床阶段，公开上市的生物技术公司。该公司专注于许多生物治疗领域，其中一些领域包括基因编辑。Sarepta正在使用CRISPR-Cas9作为治疗Duchenne型肌营养不良症的工具。它与Genevant科学公司合作，提供CRISPR结构，并与杜克大学和哈佛大学合作开发基因编辑方法。网站: https://www.sarepta.com/

15.文士治疗学，美国加州旧金山湾区，主要焦点用于遗传病治疗的CasX的研制公司阶段临床前，疾病*肌萎缩侧索硬化症(ALS)，否则未披露。SCRABE治疗学开发了新的CAS变异体，特别是CasX酶，用于治疗遗传病。该公司尚未披露其临床前管道。然而，它已经公布了一项以ALS为重点的与生物原的合作。网站: https://www.scribetx.com/

16.上海BDgene科技有限公司，中国上海，主要焦点MRNA介导的基因编辑系统的传递，疾病*与湿龄有关的黄斑变性(WAMD)、臀瘤、多种其他未公开的疾病。上海BDgene科技利用它的专有技术，BDmRNA，提供基因编辑系统，以治疗遗传病.该技术可降低非目标基因编辑的概率，提高基因编辑药物的安全性。目前，该公司正在开发多个临床前项目.网站: https://bdgenetherapeutics.com/index.html

17.武田制药公司，日本东京，主要焦点(基因编辑)*遗传病的治疗，疾病(基因编辑)*肝和造血干细胞(HSC)，武田制药公司(Takeda)是一家拥有多个部门和重点领域的跨国商业公司。该公司参与基因编辑是通过与以下公司的合作进行的波塞达疗法还有EmendoBio。最近与波塞达的合作使得武田能够利用Cas-三叶草技术开发针对肝脏和血液相关疾病的基因疗法。网站: https://www.takeda.com/

18.Targetgene生物技术，Rehovot，HaMerkaz，以色列，主要焦点基因编辑用于治疗遗传病和癌症，疾病*癌症、免疫紊乱。Targetgene生物技术公司开发了一个新的基因编辑平台--TargetGeneGenome-EdtingEngine(TGEE)。和传统的CRISPR系统一样，这项技术使用RNA引导的核酸酶进行基因编辑.然而，该系统使用两个引导RNA而不是一个。这样，该技术实现了对目标序列的高效、具体的编辑。尽管该公司仍需披露其主要项目，但它将主要关注癌症和免疫紊乱。网站: https://targetgenebio.com/

19.特瑟尔治疗学，美国马里兰州剑桥，主要焦点基因书写用于遗传病的治疗，公司阶段临床前，疾病(基因编辑)*未披露，基因组编辑工具基因书写、流动遗传元素。特瑟拉治疗公司是一家旗舰、开拓性的初创公司，专注于一种被称为基因写作的新型基因编辑技术。基因写作的基础是使用移动基因元素进行插入和删除，目前正在开发该技术，以解决现有基因编辑方法的许多局限性。尽管该公司尚未披露任何临床前项目，但最近通过B系列融资筹集了2.3亿美元。网站: https://www.tesseratherapeutics.com/

20. 12 BIO，丹麦哥本哈根，主要焦点*遗传病的治疗和诊断，12 Bio是一家临床前阶段基因编辑公司，主要专注于Cas12a酶。该公司位于丹麦哥本哈根，是生物创新研究所加速器的一部分，目前尚未公布其第一个治疗项目。网站: https://twelve.bio/

21.神韵疗法，美国马里兰州剑桥，主要焦点基因编辑治疗遗传性心血管疾病，公司阶段临床前，疾病杂合子家族性高胆固醇血症，家族性高胆固醇血症。VIVE治疗公司是一家临床前阶段基因编辑公司，致力于开发新的治疗基因心血管疾病的方法。该公司拥有多个许可证，从宽研究所，并已授权基础编辑技术，从梁治疗学。该公司最初的目标是PCSK 9和Angptl3。网站: https://www.vervetx.com/

22.Vertex Pharmaceuticals（顶点制药） 美国波士顿，疾病镰状细胞病，β地中海贫血，囊性纤维化，杜氏肌营养不良症。一家大型制药公司，正在许多不同疾病领域开发药物。它参与基因编辑和 CRISPR-Cas9 主要是通过与CRISPR Therapeutics的合作。他们共同开发了 CTX001 计划，用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血。到目前为止，已经发布了有希望的初步临床结果，该计划被认为是最发达的临床阶段 CRISPR 计划。Vertex 还持有 CRISPR Therapeutics 的许可，可以开发针对其他遗传疾病的疗法，例如囊性纤维化、杜氏肌营养不良症、1 型强直性肌营养不良症。网站: https://www.vrtx.com/