DMD药物及临床试验快查

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DMD药物进展概览(仅供参考)

一、国外已经上市药物

1、 Translarna(Ataluren、Ptc124)   欧盟有条件批准   网站 www.ptcbio.com      欧洲有条件上市,适用于5岁以上尚可行走,基因确诊无义突变的患者。了解更多研究:clinicaltrials.gov   ID: NCT03179631   中国目前正在开展三期临床试验。  Translarna是口服颗粒剂,每剂分别含125mg、250mg、1000mg Ataluren,推荐给药剂量每天3次,早上和中午各10mg/kg、晚上20mg/kg ,伴随液体和半固体送服。
中国武警总医院    北京,中国 100039    首席研究员:吴世文医师  
联系人:张晓静+86 131 4659 1536    Xiaojing.zhang@simochina.com   
      
福建医科大学附属第一医院   中国福州,350005   首席研究员:王宁,医学博士      
联系人:黄平+86 136 6500 6621    ping.huang@simochina.com   
  
中南大学湘雅医院    中国湖南,410008   首席研究员:费飞,医学博士      
联系人:李树阳 +86 178 0731 3772    shuyang.li@simochina.com   
  
复旦大学附属儿童医院   中国上海,200032  首席研究员:周水珍,医学博士    
联系人:张顺兴电话:8617512514429    shunxin.zhang@simochina.com   
    
深圳市儿童医院   中国深圳,518038   首席研究员:韩春喜,医学博士 
联系人:李华利 +86 158 1445 0133    huali.li@simochina.com   

 

2、 EMFLAZA®(deflazacort) 已批准   网站 www.ptcbio.com   一种糖皮质激素,用作抗炎和免疫抑制剂。于1965年获得专利,并于1985年批准用于医疗。2017年9月FDA批准Emflaza(deflazacort)片剂和口服混悬剂用于治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症。(DMD)。

 

3、外显子跳跃药物(PPMO

     美国Sarepta   https://www.sarepta.com/

  •  Eteplirsen(Exondys 51  加速批准  FDA于2016年9月决定准许该药美国上市,适合患者的基因缺失外显子51跳过。推荐剂量为每公斤30毫克,每周一次,静脉滴注35至60分钟。

  •   Golodirsen(Vyondys 53)   加速批准  FDA于2016年9月决定准许该药美国上市,适合患者的基因缺失外显子53跳过。VYONDYS 53的推荐剂量为30毫克/公斤,每周一次,静脉注射35至60分钟。

 

 

 

 

  • Sarepta 外显子平台药物进展

 

 

 

    日本新药 https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/

  • Viltolarsen(NS-065) 日本批准   2020年3月日本批准Viltolarsen上市,适合患者的基因缺失外显子53跳过,  一周一次,静脉给药80mg/kg  1小时左右。
  •  

 

二、临床试验阶段药物

1、  辉瑞公司PF-06939926   基因治疗  ClinicalTrials.gov  ID:NCT04281485       三期临床阶段   官网三期研究进展

 

辉瑞自然史研究(中国)

1、北京大学第一医院
2、北京儿童医院
3、复旦大学附属儿科医院
4、复旦大学附属华山医院
5、重庆医科大学附属儿童医院
6、福建医科大学附属第一医院
 

相关资讯链接:基因治疗:现在是时候谈论大剂量AAV

 相关资讯链接:辉瑞公司1B期结果支持了进入关键3期研究的进展

 

 2、Sarepta公司的GALGT2  基因治疗 ClinicalTrials.gov  ID:NCT03362502 

 

3、Solid公司的SGT-001   基因治疗

 


 

http://www.crisprtx.com/programs/in-vivo

 

  研究 公司 药品名称 状态
肾素-血管紧张素系统激动剂 RASRx RASRx1902 临床前
肾素-血管紧张素系统激动剂 BioPhytis 生物101 临床前
抗纤维化 明石 HT100 已停产已停产
抗CTGF抗体 FibroGen Pamrevlumab 临床
HDAC抑制剂 Italfarmaco 吉诺司他 临床
  研究 公司 药品名称 状态
一氧化氮供体Ca +调节剂 Myotherix MRX-1043 临床前

非激素类固醇

雷韦拉根 Vamorolone 临床
非类固醇消炎? 分解病 Edasalonexent 临床
  NHE-1抑制剂 EspeRare 利米泊利 临床
  CD49d抑制抑制剂 反义疗法 ATL1102 已批准临床
  雌激素受体抑制剂 巴塞尔大学医院 他莫昔芬 已批准临床
类固醇替代 马林克罗特 促肾上腺皮质激素 已停产已停产
皮质类固醇 PTC治疗学

EMFLAZA

已批准已批准
  研究 公司 药品名称 状态
心脏衍生干细胞 随想 CAP-1002 临床
  血栓烷受体抑制剂 坎伯兰郡 伊曲特班 临床
  膜密封胶 ri P188 临床
  研究 公司 药品名称 状态
  基因编辑/干细胞? 生化生物疗法 CRISPR / Cas9编辑的干细胞 临床前
  研究 公司 药品名称 状态
治愈的支持者 外显子跳过 生物海洋 Drisapersen
外显子51
已停产已停产
由cureduchenne资助治愈的支持者 外显子跳过– PMO 沙雷帕 Exondys51
外显子51
已批准加速批准
治愈的支持者 外显子跳过– PMO 沙雷帕 Vyondys53
外显子53
已批准加速批准
治愈的支持者 外显子跳过– PMO 沙雷帕 卡西默森
外显子45
状态临床
治愈的支持者 外显子跳过– PMO 沙雷帕 外显子52 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 SRP-5051
外显子51
状态临床
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子44 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子45 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子50 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子52 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子53 状态临床前
治愈的支持者 立体立体反义寡核苷酸 Suvodirsen
外显子51
已停产已停产
治愈的支持者 立体立体反义寡核苷酸 WVE-N531
外显子53
已停产已停产
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO NS Pharma Vitolarsen
外显子53
状态临床
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO NS Pharma NS-089 / NCP-02
外显子44
状态临床
由cureduchenne资助治愈的支持者 外显子跳过(AAV-ASO) 全国儿童
和阿拉伯人
AT702
外显子2复制,外显子1-5
状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过(AAV-ASO) 奥登特斯 AT751
外显子51
状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过(AAV-ASO) 奥登特斯 AT753
外显子53
状态临床前
  外显子跳过 吉恩顿 rAAV.U7 snRNA
外显子53
状态临床前
  研究 公司 药品名称 状态
基因组编辑 顶点(已购Exonics) CRISPR / Cas9 临床前
基因治疗 辉瑞 PF-06939926 临床
基因治疗 沙雷帕 SRP-9001 临床
基因治疗 Sarepta和Genethon rAAV2 / 8
微量肌营养不良蛋白
临床前
基因治疗 固体生物科学 SGT-001 临床
  研究 公司 药品名称 状态
辅酶Q10类似物 Santhera 艾地苯醌 临床
线粒体生物发生 阿斯特拉斯 ASP0367 临床
  线粒体生物发生 卡德罗 表儿茶素 临床
  研究 公司 药品名称 状态
  卵泡抑素基因治疗 米洛生物技术 rAAV1-卵泡抑素 已停产已停产
肌生长抑制素抗体 罗氏 RO7239361 已停产已停产
肌生长抑制素抗体 辉瑞 PF-06252616 已停产已停产
  研究 公司 药品名称 状态
GALGT2基因 萨雷帕塔
和全国儿童医院
GalGT2 临床
促性腺激素上调 首脑 SMT C1100 已停产已停产
  研究 公司 药品名称 状态
废话突变 PTC治疗学 阿塔伦 已批准欧盟有条件批准
 
 

图表于1/16/20更新

 

 

 

 

 

 

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