2022 年 1 月 10 日星期一

辉瑞公司(NYSE: PFE) 和Beam Therapeutics Inc. (纳斯达克股票代码: BEAM)，一家通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司，今天宣布了独家四项一年的研究合作重点是针对肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传疾病的三个靶点的体内碱基编辑程序。

作为合作的一部分，将评估的碱基编辑程序将利用 Beam 专有的体内递送技术，该技术使用信使 RNA (mRNA) 和脂质纳米粒子 (LNP) 将碱基编辑器递送至靶器官。将这些技术与辉瑞在开发和制造药物和疫苗方面的成熟经验相结合，该合作旨在为患有罕见疾病的患者推进潜在的变革性疗法。

Beam 的专有碱基编辑技术旨在实现一类新的精准基因药物，该药物针对基因组中的单个碱基，而不会在 DNA 中造成双链断裂。与传统的基因编辑方法相比，这种方法旨在创建更精确和更有效的编辑，传统的基因编辑方法通过在 DNA 中创建有针对性的双链断裂来操作，从而导致与不需要的 DNA 修饰相关的潜在挑战。

“在辉瑞，我们相信 mRNA 和 LNP 技术具有强大的潜力，可以解决患者最大的未满足需求，我们基于 mRNA/LNP 的 COVID-19 疫苗对大流行产生的有益影响就证明了这一点，”Mikael Dolsten 说, MD, Ph.D.，辉瑞首席科学官兼全球研究、开发和医学总裁。“我们在开发罕见病基因替代疗法方面有着悠久的历史，我们将与 Beam 的合作视为推进下一代基因编辑疗法的机会——这是一个令人兴奋的科学前沿——可能会导致罕见基因患者的转变疾病。”

Beam 首席执行官约翰·埃文斯 (John Evans) 表示：“我们很高兴与新药设计、开发和商业化领域的全球领导者辉瑞 (Pfizer) 合作。“在过去的几年里，我们领先的精准基因医学平台有了很大的发展，我们致力于确保这些可能改变生命的技术得到最广泛的应用。这种合作将提供一个独特的机会，利用我们专有的碱基编辑技术和扩大交付能力，为具有关键未满足需求的适应症创建潜在的变革性碱基编辑程序。我们期待与辉瑞公司合作推进这些技术，并有可能扩大我们对患有严重疾病的人的影响。”

根据合作协议的条款，Beam 将通过三个未公开目标的开发候选者选择来开展所有研究活动，这些目标不包含在 Beam 的现有项目中。辉瑞可以选择向每个开发候选者提供全球独家许可，之后它将负责每个此类候选者的所有开发活动以及潜在的监管批准和商业化。Beam 有权在 1/2 阶段研究结束时，在支付期权行使费后，就一项根据合作获得许可的项目签订全球共同开发和共同商业化协议，根据该协议，辉瑞和 Beam 将以 65%/35% 的比例（辉瑞/Beam）分享净利润以及开发和商业化成本。

Beam 将收到 3 亿美元的预付款，假设辉瑞对所有三个目标行使其选择加入许可权，Beam 将有资格获得高达 13.5 亿美元的潜在总交易对价的开发、监管和商业里程碑付款。Beam 也有资格获得每个许可程序的全球净销售额的版税。合作的初始期限为四年，可再延长一年。

关于辉瑞：改变患者生活的突破

在辉瑞，我们运用科学和我们的全球资源为人们提供治疗，以延长和显着改善他们的生活。我们努力为医疗保健产品（包括创新药物和疫苗）的发现、开发和制造制定质量、安全和价值标准。辉瑞的同事每天都在发达市场和新兴市场工作，以推进健康、预防、治疗和治疗，以挑战我们这个时代最令人恐惧的疾病。秉承我们作为世界首屈一指的创新生物制药公司之一的责任，我们与医疗保健提供者、政府和当地社区合作，以支持和扩大在全球范围内获得可靠、负担得起的医疗保健的机会。170 多年来，我们一直致力于为所有依赖我们的人带来改变。www.Pfizer.com。此外，要了解更多信息，请访问我们的www.Pfizer.com，并在 Twitter 上关注我们@Pfizer和@Pfizer News、LinkedIn、YouTube，并在 Facebook 上关注我们Facebook.com/Pfizer。

关于 Beam Therapeutics

Beam Therapeutics（纳斯达克股票代码：BEAM）是一家致力于建立领先的、完全集成的精准基因药物平台的生物技术公司。为了实现这一愿景，Beam 组装了一个平台，其中包括一套基因编辑和交付技术，并且正在建立内部制造能力。Beam 的基因编辑技术套件以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，可在目标基因组序列上实现精确、可预测和高效的单碱基变化，而不会在 DNA 中造成双链断裂。这使得 Beam 可以使用广泛的潜在治疗编辑策略来推进多样化的碱基编辑程序组合。Beam 是一个以价值观为导向的组织，致力于其员工、尖端科学、

原文链接辉瑞官网：辉瑞（Pfizer）和 Beam 进入独家多目标研究合作，推进一系列罕见病的新型体内碱基编辑