Dystrogen Therapeutics 研究性嵌合细胞疗法 DT-DEC01 治疗 Duchenne 肌营养不良症临床显示有显著的功能和生物标志物改进

  • 结果继续支持 DT-DEC01 的安全性、耐受性、临床疗效和生物标志物改进的证据
  • 通过肌电图测量,治疗 6 个月时,患者的运动单位电位 (MUP) 水平平均显着增加,最高可达基线的 200%
  • 第一个(低剂量)队列的功能结果表明 ,在 DT-DEC01 给药后 6 个月,非卧床患者的 PUL 和 PODCI 评分以及卧床患者的 6MWT、NSAA 和 PODCI 评分持续改善。
  • 治疗在所有患者中均显示出与基因突变无关的益处,因此使 DT-DEC01 成为所有 DMD 患者的通用疗法

2022 年 9 月 26 日/美通社/ — 嵌合细胞疗法的领导者 Dystrogen Therapeutics, Corp. 今天宣布,根据 DT-DEC01 的医院豁免协议,在波兰进行的一项正在进行的临床研究取得了 6 个月的积极结果,DT-DEC01 是该公司针对 Duchenne 的研究性工程细胞疗法肌营养不良症(DMD)。

结果包括来自第一个低剂量队列中三名临床试验参与者的 6 个月安全性、功能性和生物标志物数据。与基线相比,所有患者,无论其基因突变如何,都表现出临床和生物标志物的改善。在此期间,未观察到与 DEC 治疗相关的不良事件(AE 和 SAE)。DT-DEC01正在开发用于治疗 DMD,这是一种与缺乏抗肌萎缩蛋白相关的破坏性神经肌肉疾病。DT-DEC01 是一种工程嵌合细胞,可植入骨骼肌和心肌,提供全长肌营养不良蛋白基因和健康肌肉细胞的相关成分,其缺失与进行性退化和缩短的寿命特征密切相关疾病。迄今为止,DT-DEC01 不需要免疫抑制,并且在治疗后 6 个月的血液检测中,没有证据表明对治疗有免疫反应。

“目前尚无针对患有 DMD 的男孩和年轻男性获得批准的治疗方法,可以治愈或显着减轻这种疾病。令人鼓舞的是,我们继续从我们的研究 DT-DEC01工程细胞疗法中看到一致的阳性临床和生物标志物数据,即使在这种低剂量下,治疗的益处也能持续 6 个月,”Dystrogen Therapeutics 首席执行官、医学博士、医学博士 Kris Siemionow 说。“接受 DT-DEC01 的低剂量组参与者在 6 个月时功能和生物标志物测量的改善与年龄匹配的自然史组对 DMD 的预测明显不同。当加上强而持续的肌营养不良蛋白表达时临床前研究和令人鼓舞的 6 个月临床安全性概况”

6 个月时的队列 1(低剂量):

#1患者。(7 岁可行走,外显子 3-12 缺失)与治疗前基线相比,EMG(生物标志物)运动单位电位的持续时间和幅度(高达基线的 108%)得到改善。提高了6MWD(430m –> 469m)和NSAA(31–>34)总分;改善 10 米步行/跑步时间 (14%) 和握力 (5kg–>6.6kg);改进的 PODCI (90–>95) 等。通过活动跟踪器在统计和临床上显着增加步数。

#2患者。(15 岁非走动,外显子 48-50 缺失)。与治疗前基线相比,EMG 上运动单位电位的持续时间和幅度(高达基线的 287%)得到改善。提高握力(8kg–>9.7kg);改进的 PUL (20–>23)。通过活动跟踪器在统计和临床上显着增加活动。

#3患者。(6 岁的无义突变可走动)。与治疗前基线相比,EMG 上运动单位电位的持续时间和幅度(高达基线的 124%)得到改善。改进了 6MWD ( 339m –> 390m) 和 NSAA (26–>28),改进了仰卧站立 (5%);改进了 PODCI (89–>93)、PUL (32–>39) 等。通过活动跟踪器在统计和临床上显着增加步数。

关于DT-DEC01

DT-DEC01是一种嵌合细胞疗法,是一种先进的治疗药物(ATMP)。DT-DEC01 采用 Dystrogen 专有的细胞工程技术制成,具有良好的 HLA 特性,具有多种免疫学优势。在临床前研究中,与对照组相比,DT-DEC01 已显示出临床上显着水平的肌营养不良蛋白。在临床前试验中,DT-DEC01 在心脏、膈肌和其他骨骼肌力量及相关功能方面表现出显着的功能改善。由于 DT-DEC01 旨在防止触发免疫系统反应,因此一个主要优点是它不需要免疫抑制。该疗法与任何基因操作无关,因此不涉及脱靶突变的风险,不使用病毒载体,

 

图片来自 dystrogen.com 网站

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