CureDuchenne 通过投资 Code BioTherapeutics 继续致力于下一代基因治疗

今天,CureDuchenne Ventures 很高兴地分享,我们对Code BioTherapeutics及其下一代基因治疗平台进行了研究投资。这是一项很有前途的技术,旨在克服基因治疗的当前局限性,这是我们的重要战略重点。
除了我们对科学的热情(如下所述),我们还想传达这个机会如何代表 CureDuchenne Ventures 为促进和实现强大的 Duchenne 药物开发管道所做的工作。我们一直很忙;在过去的 5 年中,我们进行了 15 项影响力投资,将超过 1100 万美元投入到 Duchenne 的早期研究中。
虽然每项投资都有其不同的方式,但 CureDuchenne Ventures 的不同之处在于,我们愿意在 Duchenne 机会最早且风险最大的时候考虑——当想法存在但不一定是所有数据时。对于我们看到的最有希望的机会,CureDuchenne Ventures 的工作是为了 Duchenne 社区承担风险。因此,我们的资金流向了传统投资资金不易流动的地方,旨在让工作达到一个阶段,让风险投资公司和制药公司等大型资助者投资数亿美元,为整个药物开发项目提供资金。
与往常一样,我们的主要目的是保持对所有 Duchenne 疗法的变革性调查的加快步伐。做到这一点的一种有效方法是利用我们的能力来寻找有前途的研究,例如 Code 的创始科学,批判性地思考如何将其应用于 Duchenne,并利用我们在设计正确类型的实验方面的专业知识。在早期与守则创始人合作时,我们做到了这一点,并且能够合作为 Duchenne 开发一条道路,鼓励他们将 Duchenne 设为领先目标。
CureDuchenne 长期以来一直相信基因治疗的前景,实际上已经进行了多项投资以促进 Duchenne 的基因治疗和基因编辑。
图片[1]-CureDuchenne 通过投资 Code BioTherapeutics 继续致力于下一代基因治疗-北京至爱
今天,CureDuchenne Ventures 与其他投资者合作,利用其他资金支持和这一早期科学的发展,并将重点应用于 Duchenne,以克服抗肌萎缩蛋白基因治疗的复杂挑战。
虽然我们希望目前在临床试验中的 Duchenne 基因疗法能够成功,但我们也已经在思考如何改进当前方法的局限性,使肌营养不良蛋白基因疗法更有效,更适用于更大的个人社区. 这是 CureDuchenne Ventures 的一个重要战略重点,我们对4D Molecular Therapeutics (4DMT)、Chameleon Biosciences和Myosana Therapeutics的投资已经证明了这一点。因此,我们对 Code 的技术可以满足这些需求的所有方式感到兴奋。
Code 的技术不会使用病毒来获取细胞内的基因,而是一种专有的基于合成 DNA 的载体平台,称为 3DNA®,它有可能将各种大小的基因作为可重复给药的多种细胞类型递送治疗。Code 的工作还处于早期阶段,但如果他们成功的话,他们的方法有很多有希望的方面。
由于这是基因疗法,Code 的方法适用于任何患有 Duchenne 的人,无论他们有什么突变。
Code 的技术旨在提供全长肌营养不良蛋白。 肌营养不良蛋白由体内最大的基因编码,并且由于它不适合通常用于基因治疗的病毒内部,因此目前使用缩短的微型肌营养不良蛋白。但是这些微型肌营养不良蛋白(大约只包含完整肌营养不良蛋白的 1/3)可能不会恢复全长肌营养不良蛋白的所有功能。
由于没有使用病毒,因此对病毒的预先存在的免疫力不是问题。 目前用于基因治疗的病毒存在于环境中,因此随着年龄的增长,人们接触该病毒并产生中和抗体来抵抗该病毒的可能性会增加。中和抗体使病毒传递的基因治疗效果降低,并且具有预先存在的中和抗体的个体目前被排除在大多数基因治疗试验之外。
重复是可能的**。基因治疗的病毒递送目前仅限于单剂量,因为人体在第一次治疗中会产生针对病毒的中和抗体。通过不使用病毒,Code 的技术可能会被多次给药以获得最大效果,或者随着时间的推移抵消任何效果减弱。** Code 的技术可以针对骨骼肌和心肌进行优化。因此,即使该疗法将通过静脉内给药并在全身循环,它也可以有针对性地进入最需要它的细胞。
CureDuchenne Ventures 对 Code 的投资代表了我们一直在寻找新机会的方式,采用创新策略来克服当前治疗开发的限制,以便每个患有 Duchenne 肌营养不良症的人都可以获得安全和高效的治疗。
与往常一样,我们依靠 Duchenne 社区和我们慷慨的支持者来帮助 CureDuchenne 筹集资金,以支持这项潜在的变革性研究。

THE END
喜欢就支持一下吧
分享
评论 抢沙发
头像
欢迎您留下宝贵的见解!
提交
头像

昵称

取消
昵称表情代码图片

    暂无评论内容