Edgewise Therapeutics 宣布 EDG-5506 1b 期成人贝克尔肌营养不良症( BMD )临床试验的正面结果

  •  EDG-5506 耐受性良好,未观察到严重不良事件 
  • 药代动力学 (PK) 数据表明,目标参与度很高,肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平 
  • EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD 成人的肌肉损伤生物标志物显着降低 

科罗拉多州 博尔德–(BUSINESS WIRE)–(美国商业资讯)– Edgewise Therapeutics, Inc., (NASDAQ: EWTX) 是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发用于治疗罕见肌肉疾病的口服生物可利用的小分子疗法,该公司今天宣布积极顶线结果来自 BMD 或 1b 期,这是首次人体 1 期临床试验的一部分,评估 EDG-5506 的安全性、耐受性、PK 和药效学 (PD),EDG-5506 是一种旨在保护损伤的口服小分子肌球蛋白抑制剂- 肌营养不良症(如 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 和 BMD)中易感的快速骨骼肌纤维。

“BMD 是一种罕见的、严重的、进行性的、永久性的衰弱性和潜在致命的遗传性神经肌肉疾病,它给 BMD 患者及其家人和护理人员带来巨大的困难,”医学博士、物理医学系教授兼系主任 Craig McDonald 说加州大学戴维斯分校的康复中心。“我对 BMD 患者的 EDG-5506 1b 期临床数据感到鼓舞,对此没有批准的治疗方法。我期待在即将到来的 EDG-5506 2 期试验中与研究人员以及 BMD 和 DMD 社区合作。”

参加 1b 期临床试验的 7 名 BMD 成人接受了 20 mg 口服剂量的 EDG-5506(n=5)或安慰剂(n=2)。EDG-5506 被证明具有良好的耐受性,没有停药或减少剂量。在所有 1b 期参与者中观察到的最常见的不良事件是头晕,这是轻微的、短暂的和自我解决的。

除了安全性之外,1b 期 BMD 临床试验的一个关键目标是了解营养不良背景下剂量、肌肉暴露和肌肉损伤生物标志物之间的关系。PK 数据与稳健的靶标参与一致,血浆和肌肉暴露量超过了在多个 DMD 临床前模型中观察到的药理活性水平。与临床试验的健康志愿者部分的观察结果相似,未发现 EDG-5506 的剂量会影响自主握力、肩部或髋部力量。

当通过标准实验室分析和使用 SOMAscan 7,000 分析物组的蛋白质组学分析进行评估时,EDG-5506 治疗导致肌肉损伤的关键生物标志物显着且时间依赖性降低。重要的是,当通过 SOMAscan 评估时,肌酸激酶 (CK) 和快速骨骼肌肌钙蛋白 (TNNI2) 分别降低了 71% 和 83%,接近在健康志愿者中观察到的水平。这种肌肉损伤生物标志物的减少支持了这样的假设,即 EDG-5506 有意义地减少了营养不良肌肉中存在的过度压力造成的损害,从而可能保持肌肉功能并防止营养不良症的疾病进展。

 

THE END
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