辉瑞针对 DMD的 1B 期迷你肌营养不良蛋白基因治疗试验的更新

今天我们了解到,参与辉瑞 1B 期开放标签研究的一名年轻人遭受了毁灭性的损失。这项研究正在评估 PF-06939926,它是辉瑞公司的 AAV9 基因治疗 Duchenne 候选药物。

据该公司称,“目前,我们还没有完整的信息,正在积极与试验现场调查员合作,以了解发生了什么。我们 1b 期临床试验的筛选和给药已暂停,我们正在与独立的外部数据监测委员会密切合作以审查数据。监管机构已收到通知,美国 FDA 已将研究性新药 (IND) 申请置于临床搁置状态。临床试验中患者的安全和福祉仍然是我们的首要任务,我们致力于尽快与医疗和患者社区分享更多信息。”

辉瑞(Pfizer)发布了这封社区信函,告知我们这一悲惨消息。

我们为这个家庭伤心欲绝,并且知道关于所发生的事情有很多值得学习的地方。作为一个社区,我们将齐心协力度过今天和明天。

 

来自 PPMD​​ 的 PAT FURLONG 的说明

与社区交谈,无论是通过写作或 Zooms,还是亲自在会议和大会上,或者在迪斯尼世界日出前的寒冷时刻,对我来说都是快乐的源泉。那是因为它是联系——我们必须给予彼此的最纯粹、最有力的礼物。今天,我呼吁我们杜氏家族中的这个团契来解决最近一个美丽的杜氏年轻男子的毁灭性失去,这让我们所有人都受苦。

震惊。悲伤。愤怒。困惑。心碎。

所有的情绪都是有效的,值得去感受、体验和表达。描述这样一场悲剧的不公正性质的词语在纸上毫无意义,它们随着我们的悲伤被吞没在我们的喉咙里。对于这个家庭,对于我们的 Duchenne 家庭,没有任何表达的力量是接近的。

我们的心与这个家庭同在,感谢他们的勇敢,接受未知的风险和不确定的地形。

当我们在祈祷中拥抱这个家庭并保持希望时,我们的心与你们所有人同在,心连心。

科学正在以最宏大、有时甚至是最奇特的规模绘制地图。几个世纪前,我们在这里只能看到大陆的轮廓,那里有远山的山峰。先驱者的工作永远不会完成。就在我们认为我们已经到达了一个象限的极限时,最远的海岸,有人发现了一个新的通道,另一个山谷,还有一大片未被发现的财富和未知的挑战。基因治疗也是如此。

我们一起作为一个社区在这个新领域中移动。我们的想象力被“治疗”这个词所吸引和激发,这个词我们期待已久,因为它拥有所有的希望和可能性。然后,众所周知,谁曾闯入陌生的领域,世界建设就会带来现实。在这种情况下,我指的是还必须考虑的内容以及现在熟悉的短语“基因治疗”,这是围绕它的词:调查基因治疗研究(试验)。

这些书挡承载着巨大的重量。它们表明在这个景观中还有更多的东西需要理解,而不仅仅是我们想要看到或渴望找到的东西。被调查的调查手段;它的同义词表示发现——检查、研究、探索、询问、探查——风险和收益的不确定性和未知数。Study (Trial) 是我们理解已经发生的事情、需要发生的事情以及可能导致我们修改和完善甚至重建我们正在拼凑的鹅卵石的路径、方式和步骤未知的土地。

我们的心情很沉重。旅途和工作感觉太难了。休息一下,花点时间就可以了;一路上要深刻反省,多问问题,互相检查。这也是我们共享的宝贵联系的一部分。能够在我们攀登的过程中相互扶持,以便我们能够以坚韧、勇气和希望继续前行。

我们将坚定地、深思熟虑地、审慎地向前迈进。我们会保持警惕。我们将寻求答案。我们永远不会放弃我们的希望。

由于科学和可能性,我们必须继续投资于基因疗法,但我们必须移除我们心灵和思想的眼罩……我们在攀登时互相抬起,即使我们带着沉重的心情和疲惫的双手这样做……我们保持往前走…

THE END
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