Astellas 和 Dyno 启动高达 1.6B 美元以上的基因治疗合作

公司将基于 Dyno 的 CapsidMap™ 交付平台开发针对骨骼肌和心肌的下一代 AAV 载体.

Astellas Pharma 计划使用 Dyno Therapeutics 的 CapsidMap™ 平台开发下一代腺相关病毒 (AAV) 载体,用于针对骨骼肌和心肌的基因治疗,合作可为 George Church 博士带来超过 16 亿美元的收益- 创立了 Dyno。

CapsidMap 是哈佛医学院 Church 实验室开发的交付平台,它使用人工智能 (AI) 设计新型衣壳,为 AAV 载体提供改进的功能特性。据 Dyno 称,CapsidMap 的核心是应用机器学习和公司大量实验数据的高级搜索算法。

“Dyno 的 CapsidMap 平台由根据我们自己的实验数据训练的机器学习模型提供支持,这意味着它有可能为任何目标组织或细胞类型生产优化的 AAV 衣壳,”Dyno Therapeutics 首席执行官兼联合创始人 Eric Kelsic 博士说将军。“此次合作的 Dyno 衣壳将设计用于改善骨骼肌和心脏相对于现有 AAV 载体的靶向性,以及对其他器官的去靶向性。

Kelsic 补充说,此次合作对骨骼肌和心肌的关注主要是由安斯泰来的战略重点和现有专业知识推动的。 肌肉疾病和基因治疗是安斯泰来的10 个治疗领域中的两个。其他八个是肿瘤学、泌尿学、肾脏学、免疫学、神经科学、肌肉疾病、眼科和疫苗。安斯泰来也对数字健康和其他被称为“Rx+ ® ”的医疗保健业务感兴趣。

“安斯泰来在多种肌肉疾病的基因治疗方面处于领先地位,因此此次合作与其实力和现有产品线以及进一步增长的机会相一致,”基因治疗部门负责人、高级副总裁 Mathew Pletcher 博士补充道。研究和技术运营,安斯泰来基因疗法。“此次合作的新型衣壳旨在改进现有的 AAV 递送载体。如果可用,将对所有相关项目进行仔细评估和考虑。”

安斯泰来以 30 亿美元收购 Audentes Therapeutics并于 2020 年 1 月完成交易,从而加强了其基因治疗的存在和能力。3月,安斯泰来将 Audentes 整合到其组织中作为安斯泰来基因治疗,并建立了安斯泰来基因治疗卓越中心,主要是专注于基因调控研发。

每个产品 2.35 亿美元

安斯泰来还同意向 Dyno 支付 1800 万美元的预付款、在合作研究阶段的未公开金额的额外付款,以及任何由此产生的产品的临床和销售里程碑付款和特许权使用费。基于每件产品 2.35 亿美元,未来向 Dyno 支付的里程碑和特许权使用费的总潜在总价值超过 16 亿美元。

Astellas 是第四家与 Dyno 合作基于 CapsidMap 进行合作的生物制药巨头。

2020 年 10 月,罗氏及其 Spark Therapeutics 子公司同意探索基于 CapsidMap 的中枢神经系统 (CNS) 和肝脏疾病基因疗法——这项合作可能为 Dyno 带来超过 18 亿美元的收入。五个月前的 2020 年 5 月,Novartis 和 Sarepta Therapeutics启动了总计高达 20 亿美元的合作,分别基于 Dyno 的平台开发眼部和肌肉疾病的基因疗法。

今年早些时候,Kelsic、Church 和第三位 Dyno 联合创始人、机器学习团队负责人 Sam Sinai 博士与来自该公司、Church 实验室、哈佛大学及其 Wyss 生物启发工程研究所、谷歌研究和大学的六名同事一起剑桥大学发表了一项研究,详细介绍了他们如何成功地使用 AI从 AAV 病毒设计高度多样化的衣壳变体,目的是识别能够逃避免疫系统的功能变体。

“关键的一点是,突然之间,您可以筛选数百万个变体,而无需进行单一实验来确定它是否会打包,”西奈在 2 月份告诉GEN Edge。“我们正在构建模型的一个方向是更好地微调产品的能力,以确保它在特定的患者群体中取得成功,并最终在单个患者身上取得成功。”

据 Dyno 称,CapsidMap 旨在整合 DNA 文库合成和下一代 DNA 测序,以高通量测量体内基因传递特性。衣壳平台旨在通过改进目前受到递送、免疫、包装尺寸和制造挑战限制的 AAV 载体,扩大可通过基因疗法治疗的疾病的范围。

受交付挑战驱动

虽然在过去十年中, AAV 已成为最安全和最受欢迎的基因治疗载体,但据报道,一个重要的人群——一项研究表明,超过一半的人——已经对这些自然发生的形式具有预先存在的免疫力。根据包括2013 年去年发表的研究在内的研究,递送载体,因此无法从 AAV 基因疗法中受益。

“可以说,AAV 已成为大多数基因治疗试验和临床的主力军,但我们仍然看到临床试验中不良事件和偶尔死亡的报告。所以这是这项努力背后的重要推动力,”丘奇最近在GEN Edge的视频采访系列“靠近边缘”中说道。

Kelsic在 10 月GEN Edge交谈时补充说:“我们的使命是解决体内基因传递问题,因为这是我们开放新基因疗法并最大限度提高患者生活质量的方式。”

Kelsic、Church 和其他四位联合创始人于 2018 年成立了 Dyno。 从那时起,Dyno 已发展到 78 名员工,并正在扩展到位于马萨诸塞州剑桥以西 5 英里的马萨诸塞州沃特敦新建的 42,000 平方英尺的工厂。这家总部位于剑桥的私营公司已筹集了总计 1.09 亿美元的资金,其中大部分包括该公司于 5 月完成的 1 亿美元 A 轮融资

“自从我们去年与诺华、Sarepta 和罗氏签署了我们的第一个合作伙伴关系以来,由于我们的 A 轮融资,我们取得了巨大的进步并取得了长足的发展,”凯尔西奇说。“由于对实验方法和软件基础设施的投资,今年我们的生产力提高了两倍。我们每两个月进行 10 亿次不同的衣壳测量,重点是 NHP [非人类灵长类动物] 研究,这些研究与人类翻译最相关。”

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