Santhera和ReveraGen宣布与FDA成功召开了Vamorolone(温和激素)治疗杜氏肌营养不良症NDA前会议

2021年11月17日——Santhera Pharmaceuticals(SIX:SANN)和ReveraGen Biopharma(US:private)宣布成功完成了与美国食品和药物管理局(FDA)就Vamorolone(瓦莫龙)治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的首次NDA前会议。FDA认为提议的临床疗效和安全性数据足以提交保密协议。根据Vamorolone的快速通道名称,FDA认为进行NDA滚动审查的计划是可以接受的。NDA提交将于2022年第一季度开始。

常规B型保密协议前会议的目的是就临床数据的充分性和充分性获得FDA的同意,以支持瓦莫龙治疗DMD的保密协议备案。在本周的研究中,FDA和MOROAN-24一致同意了其在DMD第二阶段的应用效果24周双盲视力-DMD研究阶段和开放标签研究的结果提供了足够的安全性数据,以支持瓦莫龙治疗DMD的NDA申请。NDA的接受将取决于FDA对完整文件的审查。

根据FDA的反馈,Santhera和ReveraGen将在2022年第一季度开始提交滚动NDA。作为这一过程的一部分,计划与FDA举行额外的保密协议前会议,以解决备案的其他部分。Vamorolone在美国已被授予DMD孤儿药地位,并已获得美国FDA的快速通道和罕见儿童孤儿指定。

虽然不在NDA前会议的范围内,且涉及PPSR(建议的儿科研究请求)相关问题,但FDA在其答复中也指出,作为一种合成类固醇,瓦莫龙可能对其他适应症有潜在的公共健康益处。在此基础上,Santhera将继续与FDA合作,评估DMD以外适应症的机会。

“我们对首次NDA前会议的积极成果感到非常高兴,并期待着开始提交NDA。随着我们将瓦莫龙带到患者身上的旅程接近重要的监管里程碑,我们感谢所有参与者、他们的家人和护理人员以及调查人员和研究人员的共同努力。”里瓦根生物制药公司总裁兼首席执行官埃里克·霍夫曼博士说。

Dario Eklund说:“FDA对我们提交计划的反馈令人鼓舞,这是我们在推动瓦莫龙作为DMD基础治疗方案方面取得进展的一个重要确认步骤。我们现在期待着与FDA和其他监管机构合作,尽快将瓦莫龙推向市场。”,桑特拉首席执行官。

在与FDA会面之前,Santhera和ReveraGen提交了一份数据包,该数据包集中于关键的2b期VISION-DMD研究对4岁至7岁患者的24周阳性结果。在这项研究中,瓦莫龙在主要疗效终点(站立时间/站立速度)上显示出与安慰剂具有统计学意义和临床意义的差异,在其他预先指定的次要疗效终点和探索性疗效终点中具有一致的强效果。简报包补充了开放标签2a期长期治疗数据,该数据提供了2.5年随访期内有关剂量反应、治疗效果持久性和长期安全性的支持性信息。与泼尼松相比,瓦莫龙治疗可保持身高轨迹,对骨骼健康和行为改变的影响显著降低。在临床研究中,瓦莫龙通常是安全的,耐受性良好。VISION-DMD研究中与安慰剂相比,最常见的不良事件是类库欣样症状、呕吐和维生素D缺乏。不良事件一般为轻度至中度。

如前所述,FDA根据VISION-DMD研究的24周数据支持瓦莫龙的NDA提交,触发了向许可方瑞瓦根支付500万美元的里程碑式付款,并将使桑特拉能够根据与Highbridge Capital Management LLC的融资协议提取500万瑞士法郎。

瓦莫龙是由美国瑞瓦根生物制药公司发现的,目前正在与桑特拉合作开发,桑特拉拥有该药物所有适应症的全球候选权。

关于Vamorolone(瓦莫龙)

Vamorolone是一流的候选药物,与皮质类固醇结合在同一受体上,但可改变其下游活性,因此是一种游离激动剂[8-10]。这一机制有可能将疗效与典型的类固醇安全性问题“分离”,因此,瓦莫龙可能成为现有皮质类固醇的一个有希望的替代品,这是目前儿童和青少年DMD患者的护理标准。预计在2022年第1季度开始提交DMD的美国NDA滚动提交。Vamorolone已在美国和欧洲被授予DMD孤儿药地位,并已获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病指定,以及英国MHRA授予DMD有前途的创新药物(PIM)地位。瓦莫龙是一种试验药物,目前未经任何卫生当局批准使用

原文链接:与FDA成功召开了Vamorolone(温和激素)治疗杜氏肌营养不良症NDA前会议

小知识:

NDA是New Drug Application 的缩写,是指新药经过临床试验后,申报注册上市的阶段。创新药物的产生需要经历五个阶段,分别是制备化合物阶段、临床前研究、临床研究、上市注册、新药监测。在临床研究后,药品上市前还有临门一脚,就是按照要求准备材料,进行注册上市申报(NDA申报)。经过NDA申报,药品获得批准后才能上市销售。

 

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