PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款

美国PPMD联合英国Duchenne UK发起100万美元的基因治疗研究赠款

 

美国DMD患者父母组织(PPMD)和英国DMD组织( Duchenne UK )联合出资100万美元,资助杜氏营养不良(DMD)的基因治疗研究。

这些组织正在专门寻找能够解决免疫系统对基因疗法的反应的建议,这是该技术整体成功的主要挑战。

“支持患者和加速创新研究是我们Duchenne UK和PPMD的核心工作,”Duchenne UK首席执行官Emily Crossley和PPMD CEO Pat Pat Furlong在一份联合声明中表示。“我们很高兴彼此合作,并提供100万美元的赠款。”

DMD的特征是随着时间的推移肌肉纤维的断裂。该疾病是由DMD基因突变引起的,导致没有产生或少量的功能性肌营养不良蛋白,这是一种对肌肉纤维生长和保护起关键作用的蛋白质。

基因治疗的目的是为患者的肌肉细胞提供正常DMD基因的来源,最终目的是恢复功能性肌萎缩蛋白的生成。

目前正在研究一些基因疗法来治疗DMD。其中一些方法被设计用来产生所谓的微缩版抗肌萎缩蛋白,这是一种较短但有功能的抗肌萎缩蛋白。例如Sarepta Therapeutics公司的SRP-9001、Solid公司的SGT-001和辉瑞公司的PF-06939926。

另一种潜在的基因疗法叫做GALGT2,也是Sarepta开发的,旨在增强肌肉功能所必需的其他蛋白质的表达,以弥补肌营养不良蛋白的减少。这种不同的方法使GALGT2成为替代基因疗法。

目前所有DMD的候选基因疗法都需要使用病毒将健康的DNA导入患者的细胞中。虽然病毒已被改造成无害的,但患者可能对用于治疗的特定病毒载体具有天然免疫力,从而使治疗无效。

其他患者可能在第一次基因治疗剂量后产生免疫,这类患者不适合治疗, 这对继续治疗构成重大障碍。

Duchenne UK和PPMD打算资助解决这些问题的研究,包括抑制或规避免疫系统的方法,或专注于一种新的给药方法。

Crossley和Furlong说:“基因疗法带来了巨大的希望,但与免疫反应相关的挑战限制了进展速度,也阻碍了确保所有患者都能获得这些潜在的变革性疗法。”“我们希望这一呼吁将鼓励在这一领域工作的团体提交申请,并与我们合作,为临床带来新的治疗方法。”

所有的申请将首先由一个由两个组织成员组成的小组进行审查,然后由一个科学顾问委员会进行更全面的审查。

这两个组织希望通过这次资金援助的合作,加速DMD患者基因疗法的发展。

 

 

点击查看原文链接: 美国PPMD联合英国杜氏大学发起100万美元的基因治疗研究捐款

PPMD网站新闻: Duchenne UK和PPMD宣布获得100万美元的联合研究拨款,用于基因治疗

THE END
喜欢就支持一下吧
分享
评论 抢沙发
头像
欢迎您留下宝贵的见解!
提交
头像

昵称

取消
昵称表情代码图片

    暂无评论内容