CureDuchenne赞扬辉瑞从杜氏肌营养不良症的Ib期微型肌营养不良蛋白基因治疗试验中获得的令人鼓舞的数据

加利福尼亚州纽波特比奇,2020年5月15日–全球领先的非营利组织CureDuchenne致力于资助和寻找杜兴肌营养不良症的治疗方法,祝贺辉瑞制药公司宣布完成了在美国进行的为期12个月的IB期临床试验的受试者的数据。基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会。

 

 

今天的公告包括了针对9名参与者的肌肉活检和北星动态评估(NSAA)的安全性和有效性数据的更新。在输注后12个月测量,该治疗在多个功效相关终点上提供了持久且统计学上显着的改善,包括持续维持微型肌营养不良蛋白表达水平和NSAA评分量表的改善。

“辉瑞为为杜兴氏肌营养不良症社区开发这种潜在的转化疗法而感到自豪。我们要感谢所有帮助我们逐步开展计划中的关键研究的参与者,合作伙伴和家庭,”辉瑞公司首席科学官兼全球研究,开发和医学总裁Mikael Dolsten说。

CureDuchenne Ventures在这项技术的发展中发挥了不可或缺的作用,并在关键时刻早期投资了Bamboo Therapeutics。此次注资使Bamboo得以进行载体制造和其他关键实验,这些实验支撑了今天发布的数据。不久之后,辉瑞收购了Bamboo及其Duchenne计划。 

“ CureDuchenne在关键时刻提供了资金,这使Bamboo Therapeutics降低了风险并加快了Duchenne的临床计划,” Bamboo Therapeutics联合创始人兼现任总裁,首席科学官兼联合创始人Jude Samulski博士说。 。“我们很高兴看到Duchenne社区看到这项科学和临床开发计划的进展。”

“我们很高兴看到来自Ib期的令人鼓舞的数据,并看到辉瑞在规划针对杜兴肌营养不良症的全球III期基因治疗临床试验方面取得了进展。CureDuchenne自豪地通过我们对Bamboo Therapeutics的此计划的投资在这一进步中发挥了至关重要的作用。CureDuchenne创始人兼首席执行官Debra Miller表示:“像这样的投资能够长期满足Duchenne社区的需求,并不断证明我们利用风险慈善机构提供的成功。

向Bamboo Therapeutics筹集资金是CureDuchenne风险慈善事业方法的典范。CureDuchenne Ventures提供资金和领域专业知识以加速关键研究,从而为Duchenne早期至中期的公司最大程度地实现临床成功。

关于CureDuchenne

CureDuchenne被公认为是改善,延长Duchenne肌营养不良患者寿命的研究,患者护理和创新领域的全球领导者。作为小男孩的主要遗传杀手,杜兴大学目前影响着300,000多人。CureDuchenne致力于通过创新的创投慈善模式打破传统的慈善模式,为杜兴病寻找治疗并提供资金,该模式为开创性的研究,早期诊断和社区教育提供资金。有关如何帮助提高认识和研究所需资金的更多信息,请访问www.cureduchenne.org

 

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