IGNITE DMD试验仍被搁置,FDA要求提供更多基因治疗数据

固体生物科学  报道,在美国食品和药物管理局(FDA)正在请求对用于制造过程中的详细信息  的基因治疗 SGT-001,因为它回顾了临床举行放在此的1/2期试验的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗的候选。

IGNITE DMD(NCT03368742)将暂时搁置,Solid(该疗法的开发商)将继续满足监管机构的要求。该公司表示,正在生成新的制造过程数据和分析,并希望在9月之前提交。

Solid Biosciences首席执行官,总裁兼联合创始人Ilan Ganot在一份新闻稿中说:“我们与FDA一样,致力于确保患者安全,并正在与该机构合作解决临床问题。”

“我们认为患者安全是重中之重,并相信SGT-001的临床开发可以为患有这种破坏性疾病的患者带来有意义的收益,” Ganot补充说。

Duchenne是   由DMD基因突变引起的  。该基因编码肌营养不良蛋白 -一种主要存在于骨骼肌(用于运动)和心肌中的蛋白质-保护肌肉在收缩和放松时不受损害是必需的。

SGT-001旨在向肌肉细胞传递DMD基因的修饰版本,以帮助它们产生一种名为微肌营养不良蛋白的人工蛋白质,其功能类似于肌营养不良蛋白,但体积较小。

在IGNITE DMD中,基因治疗是针对DMD儿童和青少年的一次性治疗。到目前为止,已有六名患者通过静脉输注(进入血流)获得了SGT-001。

甲肌肉活检的最近分析  收集证明增加肌肉纤维生产microdystrophin蛋白的数量治疗两名患者给予最高剂量日期(2E14载体基因组/ kg)的三个月后-由高达20%在一个患者,并且由50% –70%在另一个。

在健康人中,微量肌营养不良蛋白的水平也上升到肌营养不良蛋白正常量的17.5%,而肌肉损伤的指标则更低。

在一个7岁男孩经历了与治疗相关的严重不良事件(包括低血小板和红细胞水平,急性肾损伤和补体系统激活)后,FDA 在11月暂停了该试验   30种血液蛋白质是人体免疫防御系统的一部分。他也接受了更高剂量的治疗。

这是FDA进行的第二次临床试验。第一次发生于2018年3月,因为第一个接受SGT-001治疗的孩子因类似的严重反应入院住院治疗。该禁令也解决了制造方面的担忧,并  在大约三个月后取消了。

Solid对FDA在四月份举行的11月举行的会议作出了回应,并指出其试验的临床方案已进行了更改,以提高患者的安全性,并提供了有关其制造工艺改进的信息。监管机构决定保留该保留权,并要求提供与SGT-001制造相关的更多数据。

“公司正在生成这些数据,并希望在2020年第三季度末之前将这些信息提交给FDA,” Solid在其新闻稿中写道。

SGT-001 在美国被授予罕见的儿科疾病地位,并在美国和欧盟获得孤儿药称号。

 

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