CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划

CureDuchenne风险投资公司  的股权投资将支持达因治疗  制定旨在修复Duchenne型和其他肌营养不良的肌肉精确治疗。这笔资金(金额尚未披露)将有助于推进该公司针对杜氏肌营养不良症  (DMD)的基因组成的努力  ,以促进肌肉健康并制止这种疾病所特有的肌肉功能的逐步丧失。

CureDuchenne创始人兼首席执行官Debra Miller 在新闻中说:“ CureDuchenne Ventures很高兴为达因提供支持,这是我们寻找杜兴氏症的全面方法的一部分,我们将继续致力于为每位与杜兴氏症有关的人带来有意义的治疗进展。” 释放

Miller补充说:“我们对Dyne的Duchenne计划的进展以及迅速推进临床研究的机会感到兴奋,” “我们知道进步来自多个角度的研究,并且相信达因的FORCE平台对于推进精确的外显子跳跃疗法具有广阔的前景,该疗法旨在到达全身受影响的肌肉。”

Duchenne是由DMD基因的突变引起的,该基因编码肌营养不良蛋白。该蛋白主要存在于骨骼肌中(负责运动)以及心脏或心肌中。随着时间的流逝,受损的细胞会衰弱并死亡,并被疤痕组织取代,从而导致肌肉无力。

外显子跳跃的工作原理类似于分子补丁,使DMD基因产生较短但功能正常的肌营养不良蛋白。这个想法是隐藏导致疾病的突变外显子(具有制造蛋白质信息的基因位)。

在患有Duchenne的患者中,DMD产生的RNA分子中的特定外显子可以被称为反义寡核苷酸的分子掩盖,以便将其余的外显子缝合在一起,以编码抗肌萎缩蛋白的有效形式。

目前基于此方法的DMD疗法包括Sarepta Therapeutics的 Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys53(golodirsen)。

达因(Dyne)的针对肌肉的平台-专注于DMD,1型强直性肌营养不良症和面  肩肱肌营养不良症(FSHD)-旨在开发针对疾病的基本遗传驱动因素的治疗方法。

该公司通过将抗体与外显子跳跃寡核苷酸连接来设计治疗分子。通过与在肌肉细胞上高度表达的特定受体结合,该抗体将寡核苷酸带入肌肉细胞,在该细胞中它可以改变RNA和增加肌营养不良蛋白的产生。

Dyne总裁兼首席执行官Joshua Brumm说:“ Dyne与CureDuchenne的合作伙伴关系突显了我们的坚定承诺和紧迫感,因为我们致力于为患有DMD和其他严重肌肉疾病的患者带来改变生命的疗法。”

“我们感谢与CureDuchenne Ventures的合作和投资,这将有助于我们推进针对DMD遗传基础的新颖方法,以制止疾病进展和恢复肌肉健康。”

达因(Dyne)最近为正在进行的自然史研究提供了资金支持,该研究旨在将研究发展为FSHD的潜在疗法。由FSHD临床试验研究网络运营的为期18个月的观察性研究(NCT03458832)(仍在  招募中的成年人)被称为临床试验准备就绪,旨在解决FSHD中药物开发的障碍(ReSolve)

 

 

 

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