致Duchenne(杜氏)社区的信:数据和IGNITE(点燃)DMD临床试验更新

(原文链接见文末。内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译)

 

亲爱的杜氏社区:

今天上午我们发布了一篇新闻稿,提供了商业更新,包括IGNITE(点燃)DMD中新患者的数据,该实验是Solid的SGT-001的I/II期临床实验。我们公司正在以紧急和坚定的态度开展工作来处理IGNITE(点燃)DMD临床管控的问题,因此我们可以继续评估SGT-001帮助杜氏肌营养不良患者的能力。

 

正如您可能记得的,2019年12月, Solid宣布了在IGNITE(点燃)DMD的2e14VG/kg剂量组中的两名患者的生物标志物数据。 数据显示了SGT-001微抗肌营养不良蛋白和神经元型一氧化氮合酶(nNOS)功能的表达,为SGT-001的治疗潜力提供了进一步的证据。

 

今天,我们宣布了在IGNITE(点燃)DMD的2e14VG/kg剂量组中的第三例患者的生物标志物数据,包括三个月的活检数据。 用免疫荧光法测定,在50%-70%的肌肉纤维中确认了SGT-001微抗肌营养不良蛋白的表达。 免疫荧光检测也显示出SGT-001微抗肌营养不良蛋白与β-弧聚糖和nNOS的共定位和稳定性。

 

在SGT-001中加入抗肌营养不良nNOS编码区可能会产生独特的活性,可潜在地提供重要的功能性益处,例如减少肌肉疲劳和保护肌肉损伤。 用western blot(蛋白免疫印迹法),标准控制样品的8%是表达的。 血清肌酸激酶水平,是一种高度可变的反应肌肉损伤的生化指标,其水平从基线下降。

 

这些数据令我们倍受鼓舞,并继续推进内部的调查和分析,为解决IGNITE(点燃)DMD临床管控问题和推进SGT-001计划的目标提供支持。

 

 一如既往,我们感谢Duchenne社区的持续支持,我们期待着分享我们未来的进展。

 

真诚地,

您的solid生物科学团队

https://www.solidbio.com/about/media/news/letter-to-the-duchenne-community-data-and-ignite-dmd-clinical-trial-update-1

THE END
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