国内目前开展的两项临床试验:维托拉生注射液(viltolarsen)、潘瑞鲁单抗 (Pamrevlumab )

截止2021年6月,在国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网查询,有两种治疗杜氏肌营养不良的药物递交了在国内的临床试验申请。

维托拉生是由日本新药株式会社(Nippon Shinyaku)研发的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸药物。它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程,通过跳跃抗肌萎缩蛋白(Dys)基因中的外显子53来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。

8月9日,CDE官网显示,泰格医药维托拉生注射液的上市申请拟纳入优先审评,拟定适应症为:肌营养蛋白的基因缺失经验明可通过53号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良。据专家介绍国内临床试验点:中国解放军总医院、湖南省儿童医院、复旦大学附属儿童医院、深圳市儿童医院,目前药物临床试验登记与信息公示平台还没有查询到患者招募的公示。

Pamrevlumab 已在中国获批临床,治疗胰腺癌、肺纤维化,同时正在进行DMD三期实验。

Pamrevlumab正在推进治疗 IPF 和胰腺癌的 3 期临床开发,同时也在国内进行DMD三期试验。据专家介绍国内临床试验点:中国医学科学院北京协和医院、四川大学华西第二医院/四川大学华西妇产儿童医院、复旦大学附属儿科医院、重庆医科大学附属儿童医院、中山大学附属第一医院,在国内招募16人,分为 、可行走的患者组和 不能行走的患者组

详细信息可以通过 药物临床试验登记与信息公示平台  查看

链接:一项Pamrevlumab(FG-3019)或安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者(卧床)的III 期、随机、双盲试验

pamrevlumab 的工作原理

Pamrevlumab 是一种全人类抗体,旨在结合并阻断结缔组织生长因子 (CTGF) 的活性,结缔组织生长因子 (CTGF) 是一种促炎蛋白,可促进伤口愈合和纤维化(疤痕形成),在 DMD 的肌肉中含量异常高耐心。进行性异常肌肉纤维化是肌营养不良症的标志,导致肌肉无力和损伤,包括心肌——DMD 的主要并发症。通过阻断 CTGF,直接注入血液的疗法有望抑制肌肉纤维化,从而防止患者的运动、肺和心脏功能下降,并可能改善他们的状况。

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