DMD药物进展概览（仅供参考）

一、国外已经上市药物

1、 Translarna(Ataluren、Ptc124)   欧盟有条件批准   网站 www.ptcbio.com      欧洲有条件上市，适用于5岁以上尚可行走，基因确诊无义突变的患者。了解更多研究：clinicaltrials.gov   ID: NCT03179631   中国目前正在开展三期临床试验。  Translarna是口服颗粒剂，每剂分别含125mg、250mg、1000mg Ataluren，推荐给药剂量每天3次，早上和中午各10mg/kg、晚上20mg/kg ，伴随液体和半固体送服。
中国武警总医院    北京，中国 100039    首席研究员：吴世文医师
联系人：张晓静+86 131 4659 1536    Xiaojing.zhang@simochina.com

福建医科大学附属第一医院   中国福州，350005   首席研究员：王宁，医学博士
联系人：黄平+86 136 6500 6621    ping.huang@simochina.com

中南大学湘雅医院    中国湖南，410008   首席研究员：费飞，医学博士
联系人：李树阳 +86 178 0731 3772    shuyang.li@simochina.com

复旦大学附属儿童医院   中国上海，200032  首席研究员：周水珍，医学博士
联系人：张顺兴电话：8617512514429    shunxin.zhang@simochina.com

深圳市儿童医院   中国深圳，518038   首席研究员：韩春喜，医学博士
联系人：李华利 +86 158 1445 0133    huali.li@simochina.com
2、 EMFLAZA®（deflazacort） 已批准   网站 www.ptcbio.com   一种糖皮质激素，用作抗炎和免疫抑制剂。于1965年获得专利，并于1985年批准用于医疗。2017年9月FDA批准Emflaza（deflazacort）片剂和口服混悬剂用于治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症。（DMD）。

 

3、外显子跳跃药物（PPMO）

     美国Sarepta   https://www.sarepta.com/

  •  Eteplirsen（Exondys 51）  加速批准  FDA于2016年9月决定准许该药美国上市，适合患者的基因缺失外显子51跳过。推荐剂量为每公斤30毫克，每周一次，静脉滴注35至60分钟。

图片[1]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心

  •   Golodirsen（Vyondys 53）   加速批准  FDA于2016年9月决定准许该药美国上市，适合患者的基因缺失外显子53跳过。VYONDYS 53的推荐剂量为30毫克/公斤，每周一次，静脉注射35至60分钟。

图片[2]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心

 

 

 

 

  • Sarepta 外显子平台药物进展

图片[3]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心

 

 

 

    日本新药 https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/

  • Viltolarsen（NS-065） 日本批准   2020年3月日本批准Viltolarsen上市，适合患者的基因缺失外显子53跳过，  一周一次，静脉给药80mg/kg  1小时左右。

 

二、临床试验阶段药物

1、  辉瑞公司PF-06939926   基因治疗  ClinicalTrials.gov  ID：NCT04281485       三期临床阶段   官网三期研究进展

 

辉瑞自然史研究（中国）

1、北京大学第一医院
2、北京儿童医院
3、复旦大学附属儿科医院
4、复旦大学附属华山医院
5、重庆医科大学附属儿童医院
6、福建医科大学附属第一医院
相关资讯链接：基因治疗：现在是时候谈论大剂量AAV

相关资讯链接：辉瑞公司1B期结果支持了进入关键3期研究的进展

 

 2、Sarepta公司的GALGT2  基因治疗 ClinicalTrials.gov  ID：NCT03362502

 

3、Solid公司的SGT-001   基因治疗

 

 

http://www.crisprtx.com/programs/in-vivo

 

研究 公司 药品名称 状态
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 肾素-血管紧张素系统激动剂 RASRx RASRx1902 图片[5]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床前
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 肾素-血管紧张素系统激动剂 BioPhytis 生物101 图片[5]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床前
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 抗纤维化 明石 HT100 已停产已停产
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 抗CTGF抗体 FibroGen Pamrevlumab 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 HDAC抑制剂 Italfarmaco 吉诺司他 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
研究 公司 药品名称 状态
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 一氧化氮供体Ca +调节剂 Myotherix MRX-1043 图片[5]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床前
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 非激素类固醇 雷韦拉根 Vamorolone 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 非类固醇消炎？ 分解病 Edasalonexent 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
NHE-1抑制剂 EspeRare 利米泊利 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
CD49d抑制抑制剂 反义疗法 ATL1102 已批准临床
雌激素受体抑制剂 巴塞尔大学医院 他莫昔芬 已批准临床
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 类固醇替代 马林克罗特 促肾上腺皮质激素 已停产已停产
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 皮质类固醇 PTC治疗学 EMFLAZA 已批准已批准
研究 公司 药品名称 状态
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 心脏衍生干细胞 随想 CAP-1002 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
血栓烷受体抑制剂 坎伯兰郡 伊曲特班 图片[31]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
膜密封胶 ri P188 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
研究 公司 药品名称 状态
基因编辑/干细胞？ 生化生物疗法 CRISPR / Cas9编辑的干细胞 图片[5]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床前
研究 公司 药品名称 状态
治愈的支持者 外显子跳过 生物海洋 Drisapersen
外显子51		 已停产已停产
由cureduchenne资助治愈的支持者 外显子跳过– PMO 沙雷帕 Exondys51
外显子51		 已批准加速批准
治愈的支持者 外显子跳过– PMO 沙雷帕 Vyondys53
外显子53		 已批准加速批准
治愈的支持者 外显子跳过– PMO 沙雷帕 卡西默森
外显子45		 状态临床
治愈的支持者 外显子跳过– PMO 沙雷帕 外显子52 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 SRP-5051
外显子51		 状态临床
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子44 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子45 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子50 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子52 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO 沙雷帕 外显子53 状态临床前
治愈的支持者 立体立体反义寡核苷酸 波 Suvodirsen
外显子51		 已停产已停产
治愈的支持者 立体立体反义寡核苷酸 波 WVE-N531
外显子53		 已停产已停产
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO NS Pharma Vitolarsen
外显子53		 状态临床
治愈的支持者 外显子跳过– PPMO NS Pharma NS-089 / NCP-02
外显子44		 状态临床
由cureduchenne资助治愈的支持者 外显子跳过（AAV-ASO） 全国儿童
和阿拉伯人		 AT702
外显子2复制，外显子1-5		 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过（AAV-ASO） 奥登特斯 AT751
外显子51		 状态临床前
治愈的支持者 外显子跳过（AAV-ASO） 奥登特斯 AT753
外显子53		 状态临床前
外显子跳过 吉恩顿 rAAV.U7 snRNA
外显子53		 状态临床前
研究 公司 药品名称 状态
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 基因组编辑 顶点（已购Exonics） CRISPR / Cas9 图片[5]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床前
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 基因治疗 辉瑞 PF-06939926 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 基因治疗 沙雷帕 SRP-9001 图片[79]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
图片[80]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 基因治疗 Sarepta和Genethon rAAV2 / 8
微量肌营养不良蛋白		 图片[5]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床前
图片[80]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 基因治疗 固体生物科学 SGT-001 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
研究 公司 药品名称 状态
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 辅酶Q10类似物 Santhera 艾地苯醌 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 线粒体生物发生 阿斯特拉斯 ASP0367 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
线粒体生物发生 卡德罗 表儿茶素 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
研究 公司 药品名称 状态
卵泡抑素基因治疗 米洛生物技术 rAAV1-卵泡抑素 已停产已停产
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 肌生长抑制素抗体 罗氏 RO7239361 已停产已停产
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 肌生长抑制素抗体 辉瑞 PF-06252616 已停产已停产
研究 公司 药品名称 状态
图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 GALGT2基因 萨雷帕塔
和全国儿童医院		 GalGT2 图片[12]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心临床
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 促性腺激素上调 首脑 SMT C1100 已停产已停产
研究 公司 药品名称 状态
图片[4]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心图片[7]DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良DMD药物及临床试验快查DMD, 肌营养不良，肌肉萎缩，杜氏肌营养不良北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心 废话突变 PTC治疗学 阿塔伦 已批准欧盟有条件批准
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