引言 IND研究，注册临床研究。 IIT研究，研究者发起的临床研究。 在新药上市前，可能既会开展IIT研究，也会开展IND研究。 这两种研究有什么区别？各自的意义有何不同？ 这些曾经困惑我的问题，...

随着第 119 届国会和第 47 届政府即将就职，DMD家长项目肌肉萎缩症协会（PPMD）致力于在国会山开展全面、创新且坚定的倡导活动，跨越政治分歧，满足我们社群的需求。多年来，我们赢得了各政治派...

德克萨斯州达拉斯 – 2024 年 10 月 22 日 – 达拉斯社区于 2024 年 10 月 3 日在达拉斯的 Champions 上齐聚一堂，以示非同寻常的支持，为 CureDuchenne 筹集了 100,000 美元，CureDu...

– 公司已完成的评估 ENTR-601-44 的 1 期临床试验的额外积极数据加强了其安全性，并支持计划于 2024 年第四季度提交的 2 期临床试验全球监管文件 – – 首次呈报的临床前数据显示 ENTR-601-45 ...

最近发布的获奖 Netflix 纪录片《伊贝林的非凡人生》*重点介绍了挪威魔兽世界玩家 Mats Steen 的生平，他在游戏中被称为 Ibelin，他患有杜氏肌营养不良症 （DMD）。这部纪录片讲述了一个完全健...

Oxana Beskrovnaya， 博士 首席科学官 罕见的神经肌肉疾病仍然是现代医学面临的最大挑战之一，治疗选择有限甚至没有。与此同时，我们对疾病生物学和遗传因果关系的理解的进步以及核酸治疗方法的...