REGENXBIO 宣布授予 RGX-202孤儿药称号chinadmd8个月前更新关注私信2W+ 2021 年 11 月 22 日美国东部时间上午 7 点 THE END药闻 喜欢就支持一下吧 分享QQ空间微博QQ好友复制链接收藏 相关推荐 新报告显示 2021 年罕见病药物开发资金同比增长 28%8个月前1.4W+CureDuchenne赞扬辉瑞从杜氏肌营养不良症的Ib期微型肌营养不良蛋白基因治疗试验中获得的令人鼓舞的数据8个月前2W+深度丨谁给罕见病天价药物买单？探索多方共付机制8个月前1.2W+超精密 CRISPR 基因编辑工具将解决棘手的遗传病8个月前1.9W+Solid Biosciences 和 Forge Biologics 宣布病毒载体合同开发和 cGMP 制造合作伙伴关系8个月前5649BioMarin 宣布了DMD的新临床前候选药物 BMN 3518个月前4147 关注至爱微信公众号归档 2025 年 5 月 2025 年 4 月 2025 年 3 月 2025 年 1 月 2024 年 10 月 2024 年 9 月 2024 年 6 月 2024 年 5 月 分类目录 DMD家庭指南2018 临床研究 国内进展 康复 政策 最新文章 最新活动 未分类 未分类 药闻 Hi！请登录 登录 注册 最新文章15月DMD药物最新进展（国际）2DMD基因疗法Elevidys在日本获得有条件批准3非营利组织发布更新的 PJ Nicholoff 杜氏肌营养不良症 (DMD) 类固醇治疗方案4FDA 将决定是否批准 DMD 心肌病药物 Deramiocel5研究：美国强直性肌营养不良症患者面临更高的医疗费用6Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物7Sarepta：基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”8FDA批准SRP-9005基因疗法治疗2C型LGMD9Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药10MDA 2025：数据显示，DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好 热门文章基因编辑领域公司概览REGENXBIO 宣布授予 RGX-202孤儿药称号肌肉再生所需蛋白质的突破性鉴定David Liu团队最新突破：2.0版先导编辑技术来了，或带来新一代基因疗法高速增长赛道——反义寡核苷酸纪元终将到来，行业现状如何？CureDuchenne赞扬辉瑞从杜氏肌营养不良症的Ib期微型肌营养不良蛋白基因治疗试验中获得的令人鼓舞的数据 在手机上浏览此页面 登录没有账号？立即注册用户名或邮箱登录密码记住登录找回密码登录注册已有账号，立即登录设置用户名设置密码重复密码注册
