REGENXBIO 宣布授予 RGX-202孤儿药称号chinadmd7个月前更新关注私信2W+ 2021 年 11 月 22 日美国东部时间上午 7 点 THE END药闻 喜欢就支持一下吧 分享QQ空间微博QQ好友海报分享复制链接收藏 相关推荐 CureDuchenne Ventures投资达因公司的DMD治疗计划7个月前1.8W+春笋渐成竹林:56家基因编辑领域融资公司如何脱颖而出?7个月前6212Sarepta 同时布局外显子跳跃、PPMO和DMD 基因治疗7个月前2775Capricor主持人呼吁讨论DMD的心脏并发症及其CAP-1002细胞疗法7个月前1.9W+IGNITE DMD试验仍被搁置,FDA要求提供更多基因治疗数据7个月前1W+Vertex 和 Mammoth Biosciences 宣布合作开发针对严重疾病的体内基因编辑疗法7个月前2128 关注至爱微信公众号归档 2025 年 4 月 2025 年 3 月 2025 年 1 月 2024 年 10 月 2024 年 9 月 2024 年 6 月 2024 年 5 月 分类目录 DMD家庭指南2018 临床研究 国内进展 康复 政策 最新文章 最新活动 未分类 未分类 药闻 Hi!请登录 登录 注册 最新文章1Sarepta:基因疗法 Elevidys 为 DMD 患者带来“希望”2FDA批准SRP-9005基因疗法治疗2C型LGMD3Avidity 的 DM1 药物 del-desiran 在日本被评为孤儿药4MDA 2025:数据显示,DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好5残疾儿童康复救助制度政策汇总6MDA 2025:3 名 OPMD 患者接受基因治疗后获益7互助同行,温暖相伴——全国DMD家庭伐莫罗龙惠民保政策指南8Entrada 在英国获得授权,可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验9REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治疗 AFFINITY DUCHENNE 试验的积极生物标志物数据10Sarepta 报告接受基因治疗 Elevidys 的 DMD 患者死亡 热门文章基因编辑领域公司概览REGENXBIO 宣布授予 RGX-202孤儿药称号肌肉再生所需蛋白质的突破性鉴定David Liu团队最新突破:2.0版先导编辑技术来了,或带来新一代基因疗法高速增长赛道——反义寡核苷酸纪元终将到来,行业现状如何?CureDuchenne赞扬辉瑞从杜氏肌营养不良症的Ib期微型肌营养不良蛋白基因治疗试验中获得的令人鼓舞的数据 158 文章数目 23 编写作者 0 本周发布 304 稳定运行 1684032 总访问量 在手机上浏览此页面 登录没有账号?立即注册用户名或邮箱登录密码记住登录找回密码登录注册已有账号,立即登录设置用户名设置密码重复密码注册