2025年03月的文章

MDA 2025:数据显示,DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

MDA 2025:数据显示,DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好

根据中期数据,治疗可改善 DMD 男孩的运动功能 RGX-202 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法,在正在进行的临床试验中耐受​​性良好,且未报告任何严重的副作用。 由 RGX-202...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd17天前
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互助同行,温暖相伴——全国DMD家庭伐莫罗龙惠民保政策指南DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

互助同行,温暖相伴——全国DMD家庭伐莫罗龙惠民保政策指南

亲爱的DMD家长们:我们深知,每一位DMD家庭都在与时间赛跑,而高昂的治疗费用更是一道难以跨越的鸿沟。随着伐莫罗龙(Vamorolone)在中国的上市,虽暂未纳入医保,但全国多地惠民保政策已为其开...
张丽平的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心打倒小D1个月前
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Entrada 在英国获得授权,可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Entrada 在英国获得授权,可启动跳过外显子 45 的 1/2 期杜氏肌营养不良症试验

– 公司有望于 2025 年第三季度启动 ELEVATE-45-201 研究 – – ELEVATE-45 已向欧盟提交监管文件,正在进行监管审查 –  – ELEVATE-45 是公司预计于 2025 年进入全球临床开发的三个新型...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
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REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治疗 AFFINITY DUCHENNE 试验的积极生物标志物数据DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治疗 AFFINITY DUCHENNE 试验的积极生物标志物数据

REGENXBIO Inc. 报告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE® 试验 I/II 期中来自另外两名患者的新的积极中期数据,RGX-202 是一种试验性基因治疗产品,通过 AAV8 为杜氏肌营养不良症患者提供微肌营养不...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
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Sarepta 报告接受基因治疗 Elevidys 的 DMD 患者死亡DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Sarepta 报告接受基因治疗 Elevidys 的 DMD 患者死亡

男子出现急性肝衰竭,公司与卫生部门合作 一名患有杜氏肌营养不良症(DMD) 的年轻男子接受了一次性基因治疗Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl),因急性肝衰竭死亡。 该疗法的开...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
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FDA 批准扩大依库珠单抗(Soliris)用于儿童重症肌无力治疗,为儿童带来新的治疗选择DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

FDA 批准扩大依库珠单抗(Soliris)用于儿童重症肌无力治疗,为儿童带来新的治疗选择

纽约,2025 年 3 月 10 日——肌肉萎缩症协会 (MDA) 对美国食品药品管理局 (FDA) 批准 Alexion/AstraZeneca 的依库珠单抗 ( Soliris ) 扩大适应症表示欢迎,该药物适用于抗乙酰胆碱受体 (AChR...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
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突发新闻:第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostatDMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

突发新闻:第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostat

虽然这是一个值得庆祝的时刻,但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到,英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
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AB-1003 治疗 LGMD 的试验在积极推荐后继续进行DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

AB-1003 治疗 LGMD 的试验在积极推荐后继续进行

第二组测试疗法的第一位参与者已服用药物 Asklepios Biopharmaceutical(Askbio)已为 1/2 期试验第二组第一位参与者进行了 AB-1003 的给药测试,AB-1003 是一种针对 2I/R9 型肢带型肌营养不良...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd1个月前
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FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权

Capricor 细胞疗法审批申请预计将于 8 月 31 日前做出决定 美国食品药品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申请,批准 deramiocel——该生物科技公司开发的一种细胞疗法,用于治...
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DMD药物国内外最新进展DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

DMD药物国内外最新进展

​新年伊始,至爱志愿者家属梳理了国内外重要进展:基因疗法关键临床试验的加速推进、新型药物递送技术的突破性发现持续为疾病修正治疗带来曙光。我们深知,每一个试验数据都牵动着千万家庭,而...
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