FDA 批准扩大依库珠单抗（Soliris）用于儿童重症肌无力治疗，为儿童带来新的治疗选择
纽约，2025 年 3 月 10 日——肌肉萎缩症协会 (MDA) 对美国食品药品管理局 (FDA) 批准 Alexion/AstraZeneca 的依库珠单抗 ( Soliris ) 扩大适应症表示欢迎，该药物适用于抗乙酰胆碱受体 (AChR...
突发新闻：第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostat
虽然这是一个值得庆祝的时刻，但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到，英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...
AB-1003 治疗 LGMD 的试验在积极推荐后继续进行
第二组测试疗法的第一位参与者已服用药物 Asklepios Biopharmaceutical（Askbio）已为 1/2 期试验第二组第一位参与者进行了 AB-1003 的给药测试，AB-1003 是一种针对 2I/R9 型肢带型肌营养不良...
FDA 授予 Deramiocel 用于治疗 DMD 心脏病的优先审查权
Capricor 细胞疗法审批申请预计将于 8 月 31 日前做出决定 美国食品药品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申请，批准 deramiocel——该生物科技公司开发的一种细胞疗法，用于治...
新药IND研究与IIT研究的区别
引言 IND研究，注册临床研究。 IIT研究，研究者发起的临床研究。 在新药上市前，可能既会开展IIT研究，也会开展IND研究。 这两种研究有什么区别？各自的意义有何不同？ 这些曾经困惑我的问题，...
PPMD(DMD家长协会)在第 119 届国会和第 47 届政府中的倡导工作
随着第 119 届国会和第 47 届政府即将就职，DMD家长项目肌肉萎缩症协会（PPMD）致力于在国会山开展全面、创新且坚定的倡导活动，跨越政治分歧，满足我们社群的需求。多年来，我们赢得了各政治派...
达拉斯社区齐心协力为 CureDuchenne 在达拉斯最好的联合体的 Champions 筹集 100,000 美元，以推进杜氏肌营养不良症的创新研究和护理
德克萨斯州达拉斯 – 2024 年 10 月 22 日 – 达拉斯社区于 2024 年 10 月 3 日在达拉斯的 Champions 上齐聚一堂，以示非同寻常的支持，为 CureDuchenne 筹集了 100,000 美元，CureDu...
Entrada Therapeutics 在第 29 届世界肌肉学会年会上展示支持其不断扩大的 Duchenne 特许经营权的新数据
– 公司已完成的评估 ENTR-601-44 的 1 期临床试验的额外积极数据加强了其安全性，并支持计划于 2024 年第四季度提交的 2 期临床试验全球监管文件 – – 首次呈报的临床前数据显示 ENTR-601-45 ...
Ibelin 的非凡人生：通过魔兽世界 （World of Warcraft） 实现富有社区和联系的生活
最近发布的获奖 Netflix 纪录片《伊贝林的非凡人生》*重点介绍了挪威魔兽世界玩家 Mats Steen 的生平，他在游戏中被称为 Ibelin，他患有杜氏肌营养不良症 （DMD）。这部纪录片讲述了一个完全健...
FORCE™ 平台：开创肌肉疾病及其他治疗的新时代
Oxana Beskrovnaya， 博士 首席科学官 罕见的神经肌肉疾病仍然是现代医学面临的最大挑战之一，治疗选择有限甚至没有。与此同时，我们对疾病生物学和遗传因果关系的理解的进步以及核酸治疗方法的...
