旨在帮助医疗保健提供者管理皮质类固醇使用的指南
致力于根除杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非营利组织家长肌营养不良症项目(PPMD) 发布了PJ Nicholoff 类固醇治疗方案的更新版本，标志着该方案首次发布十周年。
该指南名为 PJ 协议，旨在帮助医疗保健提供者管理 DMD 患者的皮质类固醇使用，特别是在受伤或手术等身体压力期间。
该修订版由本指南与Optimize DMD合作开发，Optimize DMD 是一个致力于为杜氏肌营养不良症患者提供更好的内分泌和骨骼健康护理、教育和研究的全球联盟，它整合了十年临床研究的进展、新批准的疗法的出现以及改善患者预后的安全措施。
“在 PPMD，我们致力于确保每一位杜氏肌营养不良症患者都能获得最高标准的护理，”PPMD 临床护理和教育副总裁 Rachel Schrader 在一份新闻稿中表示。“PJ Nicholoff 类固醇治疗方案的这一重大更新反映了已获批准的疗法的快速变化以及随之而来的临床护理变革。该方案提供了专家建议，旨在更好地为医疗保健专业人员和护理人员提供最新的知识，以便安全地管理患病、受伤的患者，或安全地应对类固醇治疗方案的其他重大变化。”
指导杜氏肌营养不良症（DMD）患者使用类固醇
类固醇，例如泼尼松、Emflaza（地夫可特）和Agamree（伐莫洛酮），被广泛用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），以帮助维持肌肉功能并缓解炎症。然而，长期使用类固醇会增加肾上腺功能不全的风险，因为此时身体将无法产生足够的皮质醇激素。
在身体承受压力期间，例如生病、受伤或手术，身体需要更高的皮质醇水平来维持关键功能。对于肾上腺功能不全的患者，如果未能接受适当的治疗，可能会导致肾上腺危象，其症状包括严重疲劳、低血压、呕吐，在极端情况下甚至会休克。
PJ Nicholoff 类固醇治疗方案以Phillip James Nicholoff的名字命名 。他患有杜氏肌营养不良症 (DMD)，31 岁时因骨折手术去世。审查他的医疗记录发现，他在住院期间未接受适当的应激剂量类固醇治疗，并且在手术后出现了呼吸窘迫和低血压等并发症。
该协议旨在通过向医疗保健提供者提供基于证据的指导来标准化紧急类固醇管理，以识别急性肾上腺功能不全的早期迹象，及时使用应激剂量的类固醇，并安全地逐渐减少或减少皮质类固醇以防止戒断并发症。
修订后的2025年议定书包含六个关键概念。它们是：
- 接受慢性类固醇治疗的个体发生肾上腺功能不全的风险
- 肾上腺功能不全的检测难度较大
- 对于处于中度或重度生理压力下的个体，压力剂量的重要性
- 如何安全地减少或停止使用类固醇
- 应激剂量类固醇在逐渐减少皮质类固醇或维持剂量的患者中在生理应激时的作用
- 从一种类固醇转换到另一种类固醇时需要额外的护理来降低肾上腺功能不全的风险。
“PJ Nicholoff 协议是一份‘操作指南’，旨在帮助医疗保健专业人员预防杜氏肌营养不良症患者的肾上腺功能不全，这是皮质类固醇治疗的一个潜在严重并发症，”东安大略儿童医院的儿科内分泌学家、Optimize DMD 联盟的创始人兼主席 Leanne Ward 医学博士说。
沃德表示：“2025年版指南由费城儿童医院的大卫·韦伯博士和蒙特利尔儿童医院的安妮·玛丽·斯布罗基博士的专业领导制定，其中包含重要更新，包括接受新型类固醇[Agamree]治疗的患者肾上腺功能不全的管理。我谨代表Optimize DMD联盟，衷心感谢尼科尔夫家族对杜氏肌营养不良症（DMD）肾上腺功能不全预防工作的持续支持。”
为了支持新方案的推出，PPMD 将于美国东部时间 5 月 30 日下午 1 点举办一场现场网络研讨会。届时将邀请顶尖专家概述修订方案，并探讨其在临床实践中的实际应用。
