FDA 将决定是否批准 DMD 心肌病药物 Deramiocel

机构未发现 Capricor 申请存在任何问题；预计将于 8 月 31 日做出决定

美国食品药品监督管理局 (FDA) 预计将于 8 月底就deramiocel做出决定，deramiocel 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心脏病的实验性细胞疗法。

美国食品药品监督管理局 (FDA) 今年同意审查一项用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 心肌病（又称心肌疾病）的药物德瑞米奥赛尔 (deramiocel) 的申请。FDA 授予该申请优先审查资格，将审查时间从通常的 10 个月缩短至 6 个月，预计将于 8 月 31 日做出决定。

Deramiocel 的开发商Capricor Therapeutics现已完成与 FDA 的中期审查会议。Capricor 表示，FDA 未发现任何重大问题，并有望做出决定。

Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士在公司新闻稿中表示：“我们中期审查会议以及即将召开的咨询委员会会议的成功完成，代表着 deramiocel 获批道路上的重要里程碑。”

FDA 表示，计划为该申请召开一次咨询委员会会议，召集一组外部专家就该疗法的现有数据提供意见。

Marbán 表示：“我们一直在积极准备咨询委员会会议，我们期待提供医生和患者的观点，以强调支持 deramiocel 在治疗 DMD 心肌病方面的转化潜力的证据力度。”

deramiocel 如何在 DMD 心肌病中发挥作用？

DMD 是由基因突变引起的，这种突变会损害抗肌萎缩蛋白（一种帮助维持肌肉细胞健康的蛋白质）的生成。该疾病的特征是骨骼肌（即负责身体运动的肌肉）的无力和萎缩，还会损害心肌。这通常会导致心肌病，而心肌病是 DMD 患者死亡的主要原因。

Deramiocel（以前称为 CAP-1002）含有称为心脏球衍生细胞的未成熟心脏细胞，这些细胞会分泌信号分子，有望限制炎症并促进血管生长以促进肌肉再生。

Marbán 表示：“Deramiocel 是一流的细胞疗法，有可能阻止或减缓 DMD 心肌病的进展，我们很高兴有机会向咨询委员会展示其疗效和安全性数据。”

Capricor 申请 deramiocel 的依据是基于II 期 HOPE-2 临床试验 (NCT03406780)及其开放标签扩展研究 (NCT04428476)的数据。HOPE-2 在 20 名杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中对 deramiocel 和安慰剂进行了对比测试，结果表明该疗法改善了手臂和心脏功能。扩展研究的长期数据一致表明 deramiocel 可以辅助心脏功能并维持手臂功能。

Capricor 正在进行另一项名为HOPE-3 (NCT05126758)的临床试验，进一步探索德拉米奥塞尔对 100 多名患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩和男性的影响。该研究不属于 FDA 的申请范围，预计将于今年晚些时候公布结果。