排序
DMD介绍
疾病介绍 DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病,一种X染色体连锁隐性遗传病,国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌...
研究发现,腺苷琥珀酸疗法可改善小鼠杜氏肌营养不良的症状
一项研究发现,用腺苷琥珀酸(ASA)治疗可改善肌肉完整性并减少杜兴氏肌营养不良症(DMD)小鼠模型的细胞损伤,这表明该药物对患有这种疾病的患者可能是一种可行的疗法。 在这些动物中,ASA增加...
研究报告:新的CRISPR-Cas9递送方法改善DMD小鼠的肌肉功能
一项研究显示,研究人员改进了一种基因编辑技术,该技术可以更有效地纠正患有杜兴氏肌营养不良症(DMD)的人的DMD 基因突变,恢复肌营养不良蛋白的正常功能并改善肌肉功能。 这项研...
重要进展:辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息
本文转自 健点子公众号,原文链接:重要进展:辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息 本周一,辉瑞公司更新了有关基因疗法治疗罕见病的最新进展。 根据临床试验数据库Clinicaltrials.gov的...
肢带型肌营养不良症介绍及诊疗方法(LGMD)
01疾病概况: 肢带型肌营养不良症(Limb Girdle Muscular Dystrophies,LGMD) 是一种高度异质的遗传性神经肌肉疾病。临床主要表现为骨盆带、大腿、肩胛带和手臂近端进行性无...
生活不公平,但我可以做到最好
如果我们生活在一个公平的世界中,杜兴肌营养不良症将不复存在。 不幸的是,生活不公平,而且18年前我被诊断出患有肌肉萎缩症。即使前途一片黯淡,我仍然可以做一些事情。我可以拒绝与他...