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小鼠研究表明,饮食中的L-精氨酸可改善DMD肠功能
一项针对小鼠的研究表明,在饮食中补充氨基酸L-精氨酸可以改善患有杜氏肌营养不良症(DMD)的人的肠道功能。 这项研究“ 口服L-精氨酸补充可改善Mdx营养不良小鼠的区域性胃肠道功能障碍&nb...
LGMD2i在美国,丹麦招募的自然史的临床试验
一项新的临床试验正在寻找约80名2i型肢带型肌营养不良症(LGMD2i)的患者,以收集有关该疾病进展的信息,这可能有助于推进潜在的治疗方法并建立生物标志物。 观察性研究(NCT04202627)现在正在...
MDA让我们玩游戏利用游戏为神经肌肉疾病筹集资金
该 肌肉萎缩症协会 (MDA)推出MDA让我们玩,一个平台,以提高资金和了悟关于肌营养不良,并通过游戏相关的神经肌肉疾病。 “我们一直以创新的筹款节目的...
早期结果显示,Vyondys 53可以提高DMD男孩体内抗肌萎缩蛋白(Dystrophin)含量
1/2期试验的最新结果显示,适合53外显子跳跃的DMD患者,在使用Vyondys 53 (golodirsen)治疗48周可使肌营养不良蛋白水平增加16倍 。 而且,新产生的蛋白质正确地...
Capricor Therapeutics扩展DMD的外泌体技术
Capricor Therapeutics正在扩大基于外泌体的技术的开发,这些技术正在接受测试,可以作为治疗Duchenne肌营养不良症 (DMD)的潜在方法。 Capricor对于DMD的主要候选药物是CAP-1002,它由心...
Viltolarsen可用于扩展访问计划下的美国DMD患者
NS Pharma在美国 启动了一项扩大的获取计划(EAP),以允许某些 杜氏肌营养不良(DMD)患者获得其研究性 外显子跳过 疗法viltolarsen的获取权。 该计划...
NORD与 “Sing Me a Story” 合作 参加7月18日至20日的“生活稀有论坛”
原定于5月14日至16日在俄亥俄州克利夫兰举行的 “ 活着的稀有,生活更强的患者和家庭论坛”由于冠状病毒病COVID-19大流行而推迟到7月18-20 日举行。 该活动的赞助商,&nbs...
药品生产监督管理办法(市场监管总局令第28号)
国家市场监督管理总局令 第28号 《药品生产监督管理办法》已于2020年1月15日经国家市场监督管理总局2020年第1次局务会议审议通过,现予公布,自2020年7月1日起施行。 ...