为什么神经肌肉疾病的新疗法如此昂贵？ 早在 2016 年 12 月，当美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Spiraza——一种由 Biogen 开发的用于治疗所有类型脊髓性肌萎缩症 (SMA)的静脉注射疗法时——...

Duchenne型肌营养不良多学科管理专家共识 北京医学会罕见病分会 北京医学会神经内科分会神经肌肉病学组 中国肌营养不良协作组 原文链接：http://rs.yiigle.com/CN112137201835/1063895.htm &nbs...

在 Duchenne UK 与其他慈善机构合作的支持下，生物技术公司 MyoGene Bio 已获得加州再生医学研究所的资助，用于研究创新的基因编辑疗法。  基因编辑是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 等遗传疾...

原定于5月14日至16日在俄亥俄州克利夫兰举行的 “ 活着的稀有，生活更强的患者和家庭论坛”由于冠状病毒病COVID-19大流行而推迟到7月18-20  日举行。 该活动的赞助商，&nbs...

2021 年 10 月 4 日 Sarepta 宣布与罗氏合作在美国和世界各国启动，研究SRP-9001-301，也称为EMBARK，是SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）治疗杜氏肌营养不良症的关键研究。SRP-9001...

脊柱侧弯是脊柱侧向弯曲异常。该病影响许多患有肌营养不良症的患者。   原因 脊柱侧弯是由支撑脊柱的肌肉无力引起的。在大多数情况下，脊柱侧弯在患者失去站立和行走能力之后发展。 骨盆的...

2017年12月19日，费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性疾病的基因疗法的批准，这是经过数十年旨在寻找纠正 DNA 错误方法的研究的里程碑。 从那时起，世界上大...

原文链接：http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=07f7e7ac5633c860 为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会...

由 Marc Güell 博士领导的庞培法布拉大学（西班牙巴塞罗那）转化合成生物学实验室的一个国际多学科研究团队在科学杂志《自然通讯》上发表了一篇文章，展示了发现、切割和转移的潜力（ FiCAT) ...

国内可进行DMD基因检测医院（*为可产前诊断医院）    01   华北地区        1、北京协和医院神经内科和儿科*(神经内科戴毅、康复科张光宇) 2、北...