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Edgewise Therapeutics 宣布 EDG-5506 1b 期成人贝克尔肌营养不良症（ BMD ）临床试验的正面结果
EDG-5506 耐受性良好，未观察到严重不良事件 药代动力学 (PK) 数据表明，目标参与度很高，肌肉浓度超过预期提供有意义的临床益处的水平 EDG-5506 治疗仅在两周给药后导致 BMD...
1年前
初创公司Metagenomi完成6500万美元的A轮融资
近年来， “基因魔剪” CRISPR/Cas9 已经迅速发展成为医学领域最具潜力的基因编辑工具。但是，CRISPR 技术发展还不到十年，CRISPR/Cas9 系统在带来一系列开创性成绩的同时，也存在一系列的局限...
1年前新的载体可允许潜在的 DMD 治疗重复交付
转自：新的载体可以允许潜在的 DMD 治疗重复交付 一种新的化学定义的脂质纳米颗粒可以克服腺相关病毒 (AAV) 载体在向骨骼肌提供基因组编辑疗法方面的局限性，并有望用于治疗杜氏肌营养不良症(DM...
1年前
Viltolarsen可用于扩展访问计划下的美国DMD患者
NS Pharma在美国 启动了一项扩大的获取计划（EAP），以允许某些 杜氏肌营养不良（DMD）患者获得其研究性 外显子跳过 疗法viltolarsen的获取权。 该计划...
1年前tRNA疗法可以帮助恢复翻译中丢失的蛋白质 一类基于转移 RNA 的新疗法可以治疗囊性纤维化、肌肉萎缩症、遗传性癫痫等形式
简单来说 超过 10% 的遗传疾病是由阻止细胞制造完全形成蛋白质的突变引起的。一种使用抑制转移 RNA (tRNA) 的实验性疗法可以帮助覆盖这些突变并恢复正常的蛋白质生产。尽管这项技术可以...
1年前
研究发现，腺苷琥珀酸疗法可改善小鼠杜氏肌营养不良的症状
一项研究发现，用腺苷琥珀酸（ASA）治疗可改善肌肉完整性并减少杜兴氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型的细胞损伤，这表明该药物对患有这种疾病的患者可能是一种可行的疗法。 在这些动物中，ASA增加...
1年前拜耳与 Mammoth Biosciences 合作开发新型基因编辑技术
协议进一步加强了拜耳的新细胞和基因治疗平台 支持 Mammoth 释放新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景 猛犸象将收到 4000 万美元的预付款，如果成功实现，未来可能会收到超过 10 亿美元的里程碑付款 ...
1年前
基因编辑的精准“剪刀”
转自新华网：基因编辑的精准“剪刀” 在中国科学院干细胞与再生医学创新研究院一楼科普平台里，展示着几项最新研究成果。在干细胞药物、再生医学、解密衰老等项目中，几个小试剂盒显得有些单薄...
1年前
Capricor Therapeutics扩展DMD的外泌体技术
Capricor Therapeutics正在扩大基于外泌体的技术的开发，这些技术正在接受测试，可以作为治疗Duchenne肌营养不良症 （DMD）的潜在方法。 Capricor对于DMD的主要候选药物是CAP-1002，它由心...
1年前