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基因编辑疗法初创公司为研究 DMD 获得了340 万英镑的资助
在 Duchenne UK 与其他慈善机构合作的支持下，生物技术公司 MyoGene Bio 已获得加州再生医学研究所的资助，用于研究创新的基因编辑疗法。 基因编辑是治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 等遗传疾...
12个月前
NORD与 “Sing Me a Story” 合作 参加7月18日至20日的“生活稀有论坛”
原定于5月14日至16日在俄亥俄州克利夫兰举行的 “ 活着的稀有，生活更强的患者和家庭论坛”由于冠状病毒病COVID-19大流行而推迟到7月18-20 日举行。 该活动的赞助商，&nbs...
12个月前
sarepta Therapeutics 宣布与罗氏合作启动 EMBARK 临床试验，SRP-9001-301全球关键研究
2021 年 10 月 4 日 Sarepta 宣布与罗氏合作在美国和世界各国启动，研究SRP-9001-301，也称为EMBARK，是SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）治疗杜氏肌营养不良症的关键研究。SRP-9001...
12个月前
脊柱侧弯
脊柱侧弯是脊柱侧向弯曲异常。该病影响许多患有肌营养不良症的患者。 原因 脊柱侧弯是由支撑脊柱的肌肉无力引起的。在大多数情况下，脊柱侧弯在患者失去站立和行走能力之后发展。 骨盆的...
12个月前
2022基因治疗面临的5大关键问题
2017年12月19日，费城一家小型生物技术公司Spark Therapeutics获得了美国的首个治疗遗传性疾病的基因疗法的批准，这是经过数十年旨在寻找纠正 DNA 错误方法的研究的里程碑。 从那时起，世界上大...
12个月前关于公开征求《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》（试行）意见的通知
原文链接：http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=07f7e7ac5633c860 为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会...
12个月前
新的基因写入技术可开发更有效、更安全的疗法
由 Marc Güell 博士领导的庞培法布拉大学（西班牙巴塞罗那）转化合成生物学实验室的一个国际多学科研究团队在科学杂志《自然通讯》上发表了一篇文章，展示了发现、切割和转移的潜力（ FiCAT) ...
12个月前Intellia 大获全胜后体内基因编辑成为焦点，但挑战迫在眉睫
基因治疗开发商 Precision BioSciences 将整个两小时的研发演示用于其管道中涉及体内基因编辑的产品——旨在直接注射到患者体内以纠正遗传疾病的疗法。 联合创始人兼首席科学官 Derek Jantz 博...
12个月前
重要进展：辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息
本文转自 健点子公众号，原文链接：重要进展：辉瑞罕见病日前更新基因疗法试验信息 本周一，辉瑞公司更新了有关基因疗法治疗罕见病的最新进展。 根据临床试验数据库Clinicaltrials.gov的...
12个月前