本文罗列了设计基因编辑治疗疾病领域的公司，其中包括中国、美国、法国 等74家基因公司。笔者整理了有关于遗传病的公司22家（不含未披露研究方向的公司），其中涉及杜氏肌营养不良的公司4...

休士顿大学药学院的研究人员已经确定了急性损伤和Duchenne型肌营养不良（DMD）后骨骼肌有效再生所必需的蛋白质。Else和Philip Hargrove的药理学和药学教授Ashok Kumar正在eLife上报告他的发现。...

转自：医药魔方  David Liu团队最新突破：2.0版先导编辑技术来了，或带来新一代基因疗法 2019年，David Liu教授的实验室开发出了先导编辑技术（Prime Editing），这一技术对基因进行...

（声明：英文原文见文末。本文内容来自网络。仅供了解和参考。本文只是方便阅读者了解在Duchenne（杜氏）治疗中类固醇管理的重要方面。医学问题事关重大一定要咨询专业医生。姚保宇翻译。注：此...

  马克龙 (Emmanuel Macron) 于 10 月 12 日星期二作为法国 2030 年计划的一部分提出的目标非常雄心勃勃。因为 法国尚未在生物医药生产领域大放异彩。事实上，今天在生物疗法方面，该...

肌营养不良症  是指导致进行性肌无力和丧失的一组遗传疾病。肌肉营养不良有30多种类型，它们都有不同的原因和症状。尽管最常见的类型出现在儿童时期，但其他形式仅影响成年人。 肌营...

01疾病概况：     肢带型肌营养不良症(Limb Girdle Muscular Dystrophies，LGMD) 是一种高度异质的遗传性神经肌肉疾病。临床主要表现为骨盆带、大腿、肩胛带和手臂近端进行性无...

当您第一次获得您孩子被诊断为的遗传疾病时   由于近年来遗传学研究的进展，全世界成千上万的父母和孩子正在接受他们的遗传疾病诊断。 对许多人来说，这令人震惊——尤其是当您的孩子还是...

 疾病介绍        DMD (Duchenne Muscular Dystrophy)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，一种X染色体连锁隐性遗传病，国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌...

一项新的临床试验正在寻找约80名2i型肢带型肌营养不良症（LGMD2i）的患者，以收集有关该疾病进展的信息，这可能有助于推进潜在的治疗方法并建立生物标志物。 观察性研究（NCT04202627）现在正在...