2021 年 10 月 4 日
Sarepta 宣布与罗氏合作在美国和世界各国启动，研究SRP-9001-301，也称为EMBARK，是SRP-9001（rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）治疗杜氏肌营养不良症的关键研究。SRP-9001是一种研究性基因转移疗法，旨在将其微肌养蛋白编码基因传递到肌肉组织，以靶向产生微肌养蛋白。
Sarepta 总裁兼首席执行官 Doug Ingram 表示：“我们很高兴宣布启动 EMBARK，这代表了 Duchenne 的首个关键双盲基因治疗试验，该试验将在美国、欧洲和亚洲启动。“从研究、开发和制造的角度来看，EMBARK 的启动代表了巨大努力和成功的顶峰，对患者社区来说是一个非常重要的时刻，也是我们努力改变 Duchenne 进程的一次飞跃。除了我们的团队、我们的研究人员和参与我们试验的家属，我要感谢 FDA 组织和高级治疗办公室的专业人士在我们完成 EMBARK 研究和推进 SRP-9001时提供的协作指导和洞察力程序。
公司将于2021年10 月11 日星期一东部时间上午 8:30 举办 SRP-9001微肌营养不良蛋白研发日。演讲将在 Sarepta 网站的投资者关系部分进行网络直播，网址为https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations，幻灯片将在电话会议后存档一年。
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