Duvyzat 建议欧盟批准作为 DMD 治疗药物

预计 7 月将对 Italfarmaco 的疾病改良疗法做出决定

欧洲药品管理局下属机构人用药品委员会（简称 CHMP）建议批准Duvyzat（givinostat）用于治疗6 岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症(DMD) 患者。

欧盟委员会将审查该建议，预计将于7月做出决定。CHMP的建议不具约束力，但通常会被采纳。

开发商Italfarmaco在一份新闻稿中表示，如果 DMD 治疗药物获得批准，它将“与当地政府密切合作，以促进 Duvyzat 在欧盟范围内的快速普及” 。

罗马天主教大学儿科神经病学教授 Eugenio Mercuri 医学博士表示：“杜氏肌营养不良症对疾病改良疗法的迫切需求怎么强调也不为过，而 CHMP 的这项建议标志着向前迈出了关键的一步。”

Duvyzat去年在美国获得批准 ，英国也紧随其后做出了类似的决定。

6岁及以上可以行走的患者可获得DMD治疗

肌营养不良症(MD)是指基因突变导致人体肌肉逐渐衰弱，从而引发行走困难和呼吸困难等症状。DMD 是最常见的肌营养不良症，其病因是DMD基因突变，导致肌肉更容易受到损伤。男孩患 DMD 的几率高于女孩。

Duvyzat 是一种口服药物，它阻断组蛋白去乙酰化酶家族中的酶，而这些酶有助于调节细胞的遗传活性。数据显示，Duvyzat有助于减轻炎症，并缓解疤痕和脂肪向肌肉的浸润。

Mercuri 表示：“其独特的作用机制代表着治疗领域的一个重要补充，为 Duvyzat 成为杜氏肌营养不良症患者的基础疗法带来了新的希望。”

CHMP 建议批准该疗法的决定是基于3 期 EPIDYS 临床试验 (NCT02851797)的数据，该试验测试了 Duvyzat 对 6 至 17 岁能够行走且正在服用皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩的疗效。在近 1.5 年的治疗过程中，Duvyzat相对于安慰剂减缓了运动功能衰退。

研究结束时，接受该疗法的男孩爬四级楼梯的速度比接受安慰剂治疗的患者快（相差1.78秒）。在一项运动功能测试——北极星步行评估中，接受治疗的男孩在杜维扎特组中的得分下降幅度也降低了40%。

我们与 DMD 社区一起欢迎 CHMP 的意见，这使我们更接近于让欧盟符合条件的杜氏肌营养不良症患者能够使用 Duvyzat。

安全性方面，95%的副作用为轻度至中度，最常见的副作用是血小板计数降低、血脂水平升高、腹泻和腹痛。

一项延伸研究 (NCT03373968)一直在监测参与者，以评估长期疗效。该研究显示，使用 Duvyzat 有助于保留行走和爬楼梯的能力。治疗还减缓了男孩失去行走能力后肺功能的下降。

Italfarmaco 董事长 Francesco De Santis 表示：“我们与杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者群体一样，欢迎 CHMP 的意见，这让我们距离让符合条件的欧盟杜氏肌营养不良症患者获得 Duvyzat 治疗更近了一步。这项积极的决定支持我们将这种新型疗法带给患者，同时我们将继续收集更多临床证据。”

在更广泛的患者群体中测试 Duvyzat 的更多研究

为了进一步评估该疗法并可能扩大 Duvyzat 的适用患者群体，Italfarmaco 还在进行一项3 期临床试验 (NCT05933057)，以测试该药物对 9 至 17 岁无法行走的男孩的效果。这项安慰剂对照研究预计将持续到 2028 年，目前仍在欧洲和加拿大的多个地点招募患者。

一项开放标签的二期研究（NCT06769633） ——参与者和研究人员都了解患者正在接受的药物——正在对年龄较小的男孩测试DMD治疗候选药物，该研究也正在欧洲多个地点招募参与者。参与者年龄将为2至5岁。

Italfarmaco 首席医疗官、医学博士 Paolo Bettica 称 CHMP 的推荐“验证了 Duvyzat 的治疗潜力”。

贝蒂卡补充道：“我们衷心感谢家属、护理人员和患者社区，他们的参与和倡导对这一重大成就的实现起到了重要作用。”