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达拉斯社区齐心协力为 CureDuchenne 在达拉斯最好的联合体的 Champions 筹集 100,000 美元，以推进杜氏肌营养不良症的创新研究和护理
德克萨斯州达拉斯 – 2024 年 10 月 22 日 – 达拉斯社区于 2024 年 10 月 3 日在达拉斯的 Champions 上齐聚一堂，以示非同寻常的支持，为 CureDuchenne 筹集了 100,000 美元，CureDu...
1个月前
Entrada Therapeutics 在第 29 届世界肌肉学会年会上展示支持其不断扩大的 Duchenne 特许经营权的新数据
– 公司已完成的评估 ENTR-601-44 的 1 期临床试验的额外积极数据加强了其安全性，并支持计划于 2024 年第四季度提交的 2 期临床试验全球监管文件 – – 首次呈报的临床前数据显示 ENTR-601-45 ...
1个月前
Ibelin 的非凡人生：通过魔兽世界 （World of Warcraft） 实现富有社区和联系的生活
最近发布的获奖 Netflix 纪录片《伊贝林的非凡人生》*重点介绍了挪威魔兽世界玩家 Mats Steen 的生平，他在游戏中被称为 Ibelin，他患有杜氏肌营养不良症 （DMD）。这部纪录片讲述了一个完全健...
1个月前
FORCE™ 平台：开创肌肉疾病及其他治疗的新时代
Oxana Beskrovnaya， 博士 首席科学官 罕见的神经肌肉疾病仍然是现代医学面临的最大挑战之一，治疗选择有限甚至没有。与此同时，我们对疾病生物学和遗传因果关系的理解的进步以及核酸治疗方法的...
1个月前
EMA 继续反对续签 Translarna(PTC124) 的批准
由于无义突变，CHMP 坚持 DMD 治疗的早期观点。 人用药品委员会 （CHMP） — 欧洲药品管理局 （European Medicines Agency） 的一部分 — 再次维持其建议，即不续签 Translarna （ataluren） 的...
1个月前
回顾我们家族为支持新加坡DMD社区所做的努力
在周末庆祝世界杜兴肌营养不良症日时，我回顾了我和家人所经历的旅程，这段旅程是由杜氏肌营养不良症 （DMD） 塑造的。今年，肌肉萎缩症协会（新加坡）或 MDAS 在其一年一度的 Go the Dystan...
1个月前DMD诊断与管理：家庭指导第1章（概述）
概述 Duchenne肌营养不良症（DMD或Duchenne）是一种难以理解和管理的复杂诊断。 这不是任何人都愿意进入的世界。 肌肉萎缩症协会（MDA），父母项目肌肉萎缩症（PPMD），TREAT-NMD和世界Duchenne...
1个月前外显子跳跃(疗法)是如何工作的？
(原文链接见文末。内容来自网络，仅供参考。姚保宇翻译) 为了解释外显子跳跃的概念，首先有必要解释一下基因是如何工作的，以及抗肌营养不良蛋白基因上的突变是如何导致Duchenne(杜氏)和Becker(...
1个月前杜氏肌营养不良症临床试验参与的障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来
PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...
6个月前
