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达拉斯社区齐心协力为 CureDuchenne 在达拉斯最好的联合体的 Champions 筹集 100,000 美元，以推进杜氏肌营养不良症的创新研究和护理
德克萨斯州达拉斯 – 2024 年 10 月 22 日 – 达拉斯社区于 2024 年 10 月 3 日在达拉斯的 Champions 上齐聚一堂，以示非同寻常的支持，为 CureDuchenne 筹集了 100,000 美元，CureDu...
9个月前
PPMD(DMD家长协会)在第 119 届国会和第 47 届政府中的倡导工作
随着第 119 届国会和第 47 届政府即将就职，DMD家长项目肌肉萎缩症协会（PPMD）致力于在国会山开展全面、创新且坚定的倡导活动，跨越政治分歧，满足我们社群的需求。多年来，我们赢得了各政治派...
5个月前
新药IND研究与IIT研究的区别
引言 IND研究，注册临床研究。 IIT研究，研究者发起的临床研究。 在新药上市前，可能既会开展IIT研究，也会开展IND研究。 这两种研究有什么区别？各自的意义有何不同？ 这些曾经困惑我的问题，...
5个月前外显子跳跃(疗法)是如何工作的？
(原文链接见文末。内容来自网络，仅供参考。姚保宇翻译) 为了解释外显子跳跃的概念，首先有必要解释一下基因是如何工作的，以及抗肌营养不良蛋白基因上的突变是如何导致Duchenne(杜氏)和Becker(...
9个月前
DMD药物国内外最新进展
新年伊始，至爱志愿者家属梳理了国内外重要进展：基因疗法关键临床试验的加速推进、新型药物递送技术的突破性发现持续为疾病修正治疗带来曙光。我们深知，每一个试验数据都牵动着千万家庭，而...
3个月前DMD诊断与管理：家庭指导第1章（概述）
概述 Duchenne肌营养不良症（DMD或Duchenne）是一种难以理解和管理的复杂诊断。 这不是任何人都愿意进入的世界。 肌肉萎缩症协会（MDA），父母项目肌肉萎缩症（PPMD），TREAT-NMD和世界Duchenne...
9个月前
AB-1003 治疗 LGMD 的试验在积极推荐后继续进行
第二组测试疗法的第一位参与者已服用药物 Asklepios Biopharmaceutical（Askbio）已为 1/2 期试验第二组第一位参与者进行了 AB-1003 的给药测试，AB-1003 是一种针对 2I/R9 型肢带型肌营养不良...
3个月前杜氏肌营养不良症临床试验参与的障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来
PPMD 很高兴地宣布，文章“杜氏肌营养不良症临床试验参与障碍：让西班牙裔/拉丁裔护理人员和健康专业人士参与进来”已发表在《罕见疾病孤儿杂志》上。这项定性研究旨在了解西班牙裔/拉丁裔家庭...
1年前
突发新闻：第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostat
虽然这是一个值得庆祝的时刻，但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到，英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...
3个月前
回顾我们家族为支持新加坡DMD社区所做的努力
在周末庆祝世界杜兴肌营养不良症日时，我回顾了我和家人所经历的旅程，这段旅程是由杜氏肌营养不良症 （DMD） 塑造的。今年，肌肉萎缩症协会（新加坡）或 MDAS 在其一年一度的 Go the Dystan...
9个月前