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突发新闻:第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostatDMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

突发新闻:第一家诊所根据早期使用计划为患者提供 givinostat

虽然这是一个值得庆祝的时刻,但英国杜氏肌营养不良症协会敏锐地意识到,英国各地数百个家庭都迫切希望他们的儿子也能根据 EAP 获得 givinostat。 这就是为什么我们的“时间就是肌肉”运动自 11...
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回顾我们家族为支持新加坡DMD社区所做的努力DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

回顾我们家族为支持新加坡DMD社区所做的努力

在周末庆祝世界杜兴肌营养不良症日时,我回顾了我和家人所经历的旅程,这段旅程是由杜氏肌营养不良症 (DMD) 塑造的。今年,肌肉萎缩症协会(新加坡)或 MDAS 在其一年一度的 Go the Dystan...
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FDA 批准扩大依库珠单抗(Soliris)用于儿童重症肌无力治疗,为儿童带来新的治疗选择DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

FDA 批准扩大依库珠单抗(Soliris)用于儿童重症肌无力治疗,为儿童带来新的治疗选择

纽约,2025 年 3 月 10 日——肌肉萎缩症协会 (MDA) 对美国食品药品管理局 (FDA) 批准 Alexion/AstraZeneca 的依库珠单抗 ( Soliris ) 扩大适应症表示欢迎,该药物适用于抗乙酰胆碱受体 (AChR...
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EMA 继续反对续签 Translarna(PTC124) 的批准DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

EMA 继续反对续签 Translarna(PTC124) 的批准

由于无义突变,CHMP 坚持 DMD 治疗的早期观点。 人用药品委员会 (CHMP) — 欧洲药品管理局 (European Medicines Agency) 的一部分 — 再次维持其建议,即不续签 Translarna (ataluren) 的...
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Sarepta 报告接受基因治疗 Elevidys 的 DMD 患者死亡DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

Sarepta 报告接受基因治疗 Elevidys 的 DMD 患者死亡

男子出现急性肝衰竭,公司与卫生部门合作 一名患有杜氏肌营养不良症(DMD) 的年轻男子接受了一次性基因治疗Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl),因急性肝衰竭死亡。 该疗法的开...
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FORCE™ 平台:开创肌肉疾病及其他治疗的新时代DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

FORCE™ 平台:开创肌肉疾病及其他治疗的新时代

Oxana Beskrovnaya, 博士 首席科学官 罕见的神经肌肉疾病仍然是现代医学面临的最大挑战之一,治疗选择有限甚至没有。与此同时,我们对疾病生物学和遗传因果关系的理解的进步以及核酸治疗方法的...
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MDA 2025:数据显示,DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心

MDA 2025:数据显示,DMD 基因疗法 RGX-202 耐受性良好

根据中期数据,治疗可改善 DMD 男孩的运动功能 RGX-202 是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的一次性基因疗法,在正在进行的临床试验中耐受​​性良好,且未报告任何严重的副作用。 由 RGX-202...
chinadmd的头像DMD, 肌营养不良,肌肉萎缩,杜氏肌营养不良至爱杜氏肌营养不良关爱中心chinadmd2个月前
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